词汇表

支持细胞系生长的营养丰富的溶液。

一种由活细胞产生的蛋白质，在体温下引起特定的生化反应。

用来“激活”特定酶的天然存在的分子。

一种治疗方法，旨在解决与溶酶体贮存障碍或其它以酶缺乏为特征的疾病相关的潜在酶缺乏症。

包含蛋白质或肽序列编码信息的DNA或RNA分子片段。

一种经过基因改造以产生特定蛋白质的细胞，用作“种子”以产生与其相同的细胞（细胞系）。

一种以细胞溶酶体内底物堆积为特征的疾病。

利用酶消化细胞内废物和物质的细胞器。

一种溶酶体贮存障碍，以缺乏α-L-伊杜脲酶为特征。

一种溶酶体贮存障碍，其特征是缺乏N-乙酰氨基半乳糖4-硫酸酯酶（芳基硫酸酯酶B）。

细胞内具有特定功能的小结构，类似于人体的器官。

美国食品和药物管理局授予正在为影响美国不到200000名患者的疾病开发的试验产品的名称。第一批被批准用于特定适应症的孤儿药产品在美国拥有七年的市场独占权。

一种欧洲医学评价机构的名称，授予欧盟10000名病人中影响少于5名病人的试验药物。第一批被批准用于特定适应症的孤儿药物产品在欧盟拥有10年的市场独占权。

苯丙氨酸一种代谢苯丙氨酸所需的酶，苯丙氨酸是大多数含蛋白质食物中的一种氨基酸。患有PKU病的人缺乏足够数量的这种酶。