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生物甘油在欧洲获得阳性CHMP意见,用于治疗患儿2岁以上患儿的儿童,直到生长板关闭
欧洲委员会决定预计Q3 2021
使用临时授权(ATU)在法国授予,以允许访问和报销雾化物立即开始
雾化物是批准治疗欧洲疼痛儿童的第一药
欧洲,中东和非洲受到疼痛的影响超过11,000名儿童,并且如果批准,则有资格获得治疗
FDA审查雾化物NDA持续的,PDUFA目标行动日期日前2021年
2021年6月25日

圣拉斐尔,加利福尼亚州。2021年6月25日/Prnewswire./ - 亚博软件安全吗 Biomarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克:BMRN)今天宣布,用于人类使用的药品委员会(CHMP)采用了一个积极的舆论,推荐雾化剂的营销授权,C型Natriuretic肽的日常注射模拟(CNP)在2岁以下的儿童治疗肺癌直到生长板闭合,当儿童达到最终成人身高时发生青春期后发生。achondrocloclasia是人类中最常见的不成比例的形式。最终批准的决定通常与CHMP建议一致,预计欧洲委员会于2021年第三季度。雾化物潜在批准批准治疗患有疼痛儿童的药物欧洲并将在品牌名称Voxzogo™(雾化物)下销售。

生物罗素制药标志(Prnewsfoto / Biomarin Pharmaceut亚博软件安全吗icalical。)

据估计,超过11,000名儿童欧洲中东, 和非洲受到疼痛的影响,如果经卫生当局批准,患有雾化物的治疗。大约三分之一的人民在被授权在EMA许可下出售的国家。生物罗素预计通过基于国家的EMA批准,通过名为患者销售的额外患者访问中东非洲并期望通过预期的EMA许可促进额外的市场注册。

此外,法国药品和医疗保健产品的国家机构安全(ANSM)授予自动化临时D'利用De Cohorte(ATU队列),或临时授权,以允许在授权过程下立即开始访问和偿还雾化。ATU允许访问尚未获得批准的药物法国,当为罕见疾病提供时,没有替代选择,并且当效益/风险被发现积极时。

“CHMP的积极意见代表了使雾化物作为家庭的治疗选择提供的抗菌剂。CHMP的意见加强了数据的力量和对大约两年的儿童的临床效益。由此授权法国卫生当局是对治疗这些孩子的紧迫性的回应,“汉克Fuchs.,M.D.是全球生物甘油的全球研究和开发。“我们致力于科学稳健,严谨的粉体研究,继续证明该研究治疗的安全性和功效,这些治疗解决了疼痛的根本原因。我们致力于提供信息,以治疗医生和家庭以确定一个待遇选择是正确的。我们感谢患者倡导团体,我们的临床调查人员和儿童及其家庭参与这一临床计划。“

“这种积极的CHMP意见是促进受疼痛的儿童和家庭的第一个药理治疗选择的重要一步。作为治疗医师,我认为家庭对解决骨骼增长的治疗方案的紧急需求,”说克劳斯·莫赫尼克,马格德堡大学医院的儿科教授德国和雾化糖苷临床计划的研究者。“支持这种意见的数据的深度和广度在一个强大的科学基础上建立了一个强大的科学基础,这将继续增加对雾化物对疼痛的医疗并发症的潜在影响,这可能是achondroclasia可能导致的医学并发症。”

“目前,在achondrocloscoplasia上存在显着的未满足需求。需要进一步研究,以解决严重的健康并发症,超出不成比例的矮小状态。患者的人们可以体验粉刺肉质压缩,睡眠呼吸暂停和脊柱狭窄。”说Carmen Alonso Alvarez.,Fundacion Alpe Foundation的董事总经理。“我们赞扬所有参与这项努力的人才能将潜在的第一药治疗患有疼痛的儿童,这提供了扩展外科干预超越外科医疗的治疗方案,并提出了我们社区的护理标准。”

基于CHMP对来自雾化型临床开发计划的数据的总体意见,包括来自随机,双盲,安慰剂对照第3期结果评估雾化物的功效和安全性的结果。进一步的研究进一步通过2阶段剂量查找研究的持续长期安全性和疗效进一步支持,这表明增长率持续高于参与者的基线率,高于未经治疗的儿童与疼痛的儿童的预期年化生长速度在目前可用数据的五年观测期间。未观察到骨龄的加速度,表明雾化物不降低生长期的总持续时间。数据包包括在婴儿和幼儿中的正在进行的第2阶段随机分类双盲研究中的结果,包括广泛的药代动力学和生物标志物数据,以及来自2至5年龄队员的参与者的初步增长数据。Sentinel学习参与者的数据对2至5岁以上的受试者的雾化剂治疗两年后的增长表现出积极影响。此外,数据包包括第3阶段扩展研究和广泛的自然历史数据。

CHMP是一个由欧盟27人和冰岛,挪威和列支敦士登组成的科学委员会。委员会在科学和临床绩效上审查医疗产品应用,并向欧洲委员会(EC)提供建议,该委员会有权批准欧盟药物。

雾化物安全

在约38,000次注射中施用的雾化物通常在所有剂量上耐受良好。大多数不良事件(AES)是温和的,并且没有严重的不良事件(SAES)被报告为相关的研究药物。在所有剂量,注射部位反应和低血压是最常见的药物相关AES。所有注射部位反应事件都是短暂的。AES的低血压是轻度和短暂的,大多数是无症状的,并在常规血压测量的背景下报告,临床影响最小。没有观察到新的安全结果。没有与不成比例的骨生长或骨病理相关的AES。没有提高骨骼时代的证据(由蒙蔽的放射科医生评估)或骨矿物密度的阴性变化。

监管状况

FDA的美国新药物申请(NDA)是由FDA审查的处方药用户费(PDUFA)目标行动日期11月20日,2021年。该公司今年早些时候成功结束了对其制造工具的FDA预批准检查。

1月2021年,该公司收到FDA的通知,即雾化物的NDA已获得基于严重儿科指示IT地址的优先审查指定,以及目前可用的缺乏治疗方案。符合FDA关于审查持续申请审查分类的变更的政策,PDUFA行动日期不受该指定的影响。如果批准,雾化物纳达可能有资格获得优先审查优惠券(PRV)。PRV赋予优先审查对后续药品申请,这些药品申请不会有资格获得该名称。罕见的儿科疾病评价凭证计划旨在鼓励开发新药和生物制剂的预防或治疗稀有儿科疾病。

雾化物从FDA和EMA接受了孤儿药物标题,用于治疗患有疼痛的儿童。孤儿药物指标计划旨在推进展示诊断和/或治疗罕见疾病或病症的承诺的产品的评估和开发。

第3阶段研究和延伸的描述

全球第3阶段研究是在121名儿童中的粉末酰胺的随机,双盲,安慰剂对照研究52周龄5至14岁。(入学年龄标准为每组研究方案5至18)。在生长板仍然开放的儿童中正在测试雾化物。这约为患有疼痛的人的25%。本研究中的儿童完成了至少六个月的基线研究,以确定进入第3阶段研究之前的基线生长速度。该研究的主要终点是与安慰剂相比,在雾化物处理的儿童治疗儿童的基准中生长速度的变化。广泛的次级和探索终点包括人类测量措施,如高度Z分数,身体和肢体比例和关节几何形状;生物化学,生物标志物和骨骼生长和健康的放射性评估;与健康相关生活质量(HRQOL),发展状况和功能独立的评估。这些额外的终点解决了整体抗菌剂对疼痛的抗菌肽,并将继续在持续的开放标签扩展研究中进行评估,所有受试者都接受了积极治疗。

持续的开放标签长期扩展研究,以完成的痛苦,双盲,安慰剂对照研究,在疼痛的儿童中雾化剂的雾化剂,共有119名儿童入学后纳入治疗前的观察期后和在枢轴第3期研究中治疗一年,并每天用雾化剂15 mcg / kg接受开放标签处理。

2期剂量查找研究的描述

开放标签,顺序队列,剂量查找研究的主要目标是评估日常皮下雾化物的安全性和耐受性,并确定延长阶段的剂量。次要目标是评估雾化剂对变化的影响从年化生长速度(CM /年),高度Z分数和体段比例,雾化物药物(PK)型材以及雾化剂活性的生物标志物以及雾化剂的生物标志物。该研究之后是正在进行的开放标签扩展研究,以评估雾化剂的长期安全性和功效。

婴儿和幼儿第2阶段研究的描述

完全注册的第2期研究是在大约70个婴儿和幼儿中对雾化剂的持续随机,安慰剂对照研究,患者年龄较小到60周,52周。该研究之后是随后的开放标签扩展。本研究中的儿童将完成至少六个月的基线研究,以确定进入第2阶段研究之前的基线增长。该研究的主要目标是评估雾化剂对高度Z分数的安全性,耐受性和影响,这是与年龄匹配的平均身高儿童的平均高度相关的标准偏差的数量。该研究还评估了雾化物的PK谱和对软骨细胞活性的特异性生物标志物的影响。该公司还计划将高度Z-Score数据增强,评估包括比例,功能,生活质量,睡眠呼吸暂停和粉刺胶质尺寸,以及主要疾病和手术的出现。

关于achondropraclasia

achondroprasia,最常见的骨骼发育不良形式,导致人类缺乏不成比例的身材,其特征在于,内心骨化减缓,这导致长骨,脊柱,面部和颅底的长骨骼和紊乱的架构不成比例。该条件是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的变化引起的骨生长的负调节剂引起的。除了不成比例的矮小状态,患有疼痛的人可能会经历严重的健康并发症,包括粉刺胶质压缩,睡眠呼吸暂停,弓腿,中脸发育不全,永久性摇摆,脊柱狭窄和复发性耳朵感染。其中一些并发症可能导致需要侵入式手术,如脊髓减压和弯曲腿的矫直。此外,研究表明每年的死亡率增加。

超过80%的患有疼痛的患儿具有平均身材的父母,并且由于自发性基因突变而具有条件。achondroplasia的全球发病率约为25,000个活产出生。在生长板仍然“开放”的儿童中,雾化剂正在测试,通常是未满18岁的儿童。这约为患有疼痛的人的25%。在美国,欧洲,拉丁美洲,中东和亚太地区的大部分,目前没有肺突解的许可药物。

关于生物罗素

Biomarin是一家全球生物技术公司,为严重和危及生命稀有和超稀有遗传疾病的患者开发和商业化创新疗法。该公司的投资组合由六种商业化产品和多个临床和临床前产品候选人组成。有关其他信息,请访问www.ppcfhw.com.。有关此类网站的信息未通过引用纳入此新闻稿。

前瞻性陈述

本新闻稿载有关于Biomarin Pharmaceutical Inc.的业务前景的前瞻性陈述亚博软件安全吗Q3 2021,雾化物的访问和报销立即开始法国,FDA对Biomarin粉体粉体美国新药物申请(NDA)的审查的状态及预期的PDUFA目标行动日期2021年11月20日,生物罗素的预期,通过基于国家的EMA批准,通过名为患者销售将有额外的患者获得雾化剂获得雾化物。中东非洲Biomarin的期望将通过预期的EMA许可证促进额外的市场登记,以及雾化物联合国毒素授予优先级审查优惠券的潜力。

这些前瞻性陈述是预测的,涉及风险和不确定性,使得实际结果可能与这些陈述具有重要实际结果。这些风险和不确定性包括:最终分析阶段3数据,结果和计划的临床前研究和粉体型临床试验的临床试验;如果批准,我们可以成功为临床试验和商业制造雾化剂的能力;美国食品和药物管理局,欧盟委员会和其他关于雾化物的监管机构的决策的内容和时间;在“危险因素”条目中和生物罗林证券和交换委员会(SEC)申请中的其他情况下,这些其他风险和不确定因素不时,包括但不限于Biomarin的季度季度季度报告季度3月31日,2021年3月31日生物罗素和未来的证券交易所申请和报告。生物摩金林无责任或义务更新本新闻稿所载的任何前瞻性陈述,由于新信息,未来事件或期望的变化。

Biomarin®是Biomarin Pharmaceutical Inc.的亚博软件安全吗注册商标。

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