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BioMarin向欧洲药品管理局重新提交了戊八烯罗沙帕韦治疗严重血友病A的上市许可申请(MAA)
丙氧噻吩-罗沙帕沃维奇-马亚批准了加速评估请求
2021年6月28日

加利福尼亚州圣拉斐尔。,2021年6月28日/PRNewswire公司/——Bi亚博软件安全吗oMarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克:BMRN)今天宣布,该公司重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份针对严重血友病a成人的研究性基因疗法戊八烯罗沙帕韦克的上市授权申请(MAA)。在2021年5月,EMA批准了该公司的加速评估请求。加速评估可能会缩短EMA人类使用药品委员会(CHMP)和高级治疗委员会(CAT)审查高级治疗药品(ATMP)MAA的时间框架。CHMP的意见预计将在2022年上半年提出。

BioMarin Pharmaceutical徽标(PRNewsfoto/BioM亚博软件安全吗arin Pharmaceutical Inc.)

提交的资料包括参与第3阶段GENEr8-1研究的134名受试者的安全性和有效性数据,所有受试者在用戊八烯罗沙帕韦治疗后至少随访1年,以及分别从6e13 vg/kg和4e13 vg/kg剂量组中随访4年和3年,在正在进行的1/2阶段剂量递增研究中。

“这是为甲型血友病患者提供潜在的第一个基因治疗的重要一步。本次提交的数据包包括血友病A基因治疗中最大的3期研究,该研究由1/2期研究中长达4年的观察支持汉克福斯,医学博士,BioMarin全球研发总裁。”我们期待着欧洲市场管理局审查稳健的数据集。我们认为,戊八烯罗沙帕韦代表了一项科学创新,可能成为那些医疗需求得不到满足的人的重要治疗选择。”

爱尔兰血友病协会首席执行官Brian O Mahony FACSLM说:“鉴于需要继续进行科学和医学创新,为许多a型血友病患者提供治疗方案,以满足他们未满足的需求,这份报告对出血性疾病界来说非常重要。”我们相信,治疗方法的选择对于我们的社区提供替代治疗方法是至关重要的,这种方法有可能满足个别患者的需求。”

如果CHMP和CAT认为产品对公众健康有重大意义,特别是从治疗创新的角度来看,则申请有资格进行加速评估。根据EMA集中程序评估MAA可能需要210天,不包括申请人被要求提供额外信息时的时钟停止。根据要求,CHMP和CAT可将时间框架缩短至150天,前提是申请人提供了加速评估的充分理由,尽管最初指定用于加速评估的申请可在审查期间因各种原因恢复到标准程序。批准加速评估的决定对CHMP和CAT关于是否应批准营销授权的最终意见没有影响。

监管状况

美国,BioMarin打算按照食品和药物管理局(FDA)之前的要求,提交3期GENEr8-1研究中所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据,以支持戊八烯罗沙帕韦的益处/风险评估。BioMarin的目标是在2022年第二季度重新提交生物制剂许可证申请(BLA),假设研究结果良好,然后由FDA进行为期6个月的审查。

美国食品和药物管理局(FDA)于2006年授予丙氧噻吩罗沙帕韦(valococotene roxaparovec)再生医学高级治疗(RMAT)称号2021年3月. RMAT是一个快速计划,旨在促进再生医学疗法的发展和审查,如戊八烯罗沙帕韦,预计将解决严重疾病患者未得到满足的医疗需求。该公司于2017年获得了突破性治疗方案,该方案是对该方案的补充。

除了RMAT指定和突破性治疗指定外,BioMarin的戊八烯罗沙帕韦还获得了FDA和EMA的孤儿药指定,用于治疗严重血友病A。孤儿药物指定计划旨在促进对具有诊断和/或治疗罕见疾病或病症前景的产品的评估和开发。

稳健的临床计划

BioMarin在其治疗血友病A的综合基因治疗计划中进行了多项临床研究。除了全球第3阶段研究GENEr8-1和正在进行的第1/2阶段剂量递增研究外,该公司还积极招募一个阶段的参与者3b级一项单臂开放性研究,评价剂量为6e13vg/kg的戊八烯罗沙帕韦联合预防性皮质类固醇治疗血友病a患者的疗效和安全性。该公司还正在进行一项1/2期研究,使用6e13 vg/kg剂量的丙氧噻吩罗沙帕韦治疗带有AAV5抗体的血友病a患者,以及另一项1/2期研究,使用6e13 vg/kg剂量的丙氧噻吩罗沙帕韦治疗带有活性或先前FVIII抑制剂的血友病a患者。

关于血友病A

血友病患者缺乏足够的功能因子VIII蛋白来帮助他们的血液凝结,即使是轻微的损伤也有可能导致痛苦和/或潜在的生命威胁。此外,患有最严重的血友病A(FVIII水平<1%)的人经常会经历疼痛,自发出血进入肌肉或关节。血友病A最严重的个体约占45%血友病的一个群体。患有中度(FVIII 1-5%)或轻度(FVIII 5-40%)疾病的血友病A患者出血倾向显著降低。对患有严重血友病A的成人的护理标准是一种预防性方案,即每周静脉注射2至3次替代因子VIII,或每年注射100至150次。尽管有这些治疗方案,许多人仍然会经历突破性出血,导致进行性和衰弱性关节损伤,这会对他们的生活质量产生重大影响。

血友病A,也被称为因子VIII缺乏症或典型的血友病,是一种X连锁遗传疾病所造成的失踪或缺陷因子VIII,凝血蛋白。虽然它是从父母传给孩子的,但大约1/3的病例是由自发突变引起的,这种新的突变不是遗传的。大约万分之一的人患有甲型血友病。

关于生物素

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于开发和商业化治疗严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的创新疗法。该公司的产品组合包括六个商业化产品和多个临床和临床前候选产品。有关更多信息,请访问www.ppcfhw.com. BioMarin网站上的信息未通过引用纳入本新闻稿。

前瞻性声明

本新闻稿包含有关BioMarin Pharmaceutical Inc.(BioMarin)业务前景的前瞻性声明,包括但不限于以下声明:(i)BioMarin的戊八烯罗沙帕韦亚博软件安全吗克项目的总体开发;(ii)CHMP意见的预期时间在2022年上半年,(iii)BioMarin打算向美国食品和药物管理局(FDA)提交GENEr8-1研究中所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据,以支持戊八烯罗沙帕韦的益处/风险评估,(iv)假设研究结果良好,以生物素为靶点,在2022年第二季度重新提交生物制剂许可证申请,随后由FDA进行为期六个月的审查程序,以及(v)美国和欧洲监管活动的时间安排欧洲,包括潜在批准的确认和时间安排以及预期的审查程序。这些前瞻性声明是预测,涉及风险和不确定性,因此实际结果可能与这些声明存在重大差异。这些风险和不确定性除其他外包括:戊八烯罗沙帕韦目前和计划的临床前研究和临床试验的结果和时间安排;继续进行1/2期试验和3期试验的额外数据,临床试验参与者持续监测中观察到的任何潜在不良事件;食品和药品管理局、欧盟委员会和其他监管机构决定的内容和时间安排;地方和中央伦理委员会就临床试验作出决定的内容和时间;我们成功生产用于临床试验和商业化(如批准)的戊八烯罗沙帕韦的能力;以及在BioMarin的证券交易委员会(SEC)文件中不时在标题“风险因素”和其他地方详述的其他风险,包括BioMarin在10-Q表上的季度报告2021年3月31日,以及BioMarin未来的文件和报告。BioMarin不承担因新信息、未来事件或预期变化而更新本新闻稿中任何前瞻性声明的责任或义务。

BioMarin®是BioMarin Pharmaceutical Inc.的亚博软件安全吗注册商标。

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来源:BioM亚博软件安全吗arin Pharmaceutical Inc。