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BioMarin以持久性和灵活性应对了新冠病毒-19全球大流行带来的挑战。2020年,对我们药品的需求推动了强劲的成果。凭借我们的基础产品,构成一个强大的基础业务,我们驱动了积极的经营现金流,使我们的未来两个潜在的重大产品机会的进展:VoSoRoad的软骨发育不全和ValoCo基因RxAsApvVEC基因治疗严重血友病A,如果VoSoRoIDP是批准和启动商业化,我们预计从2022年开始收入将大幅增长。我们还关注我们的早期产品线,该产品线旨在确保中长期新产品机会的稳定流动。

预期里程碑

2021年,我们有几项重要的监管事件,我们预计这些事件将在未来几个季度推动重大价值。对于用于治疗软骨发育不全儿童的vosoritide,我们期待今年6月欧洲人用医药产品委员会(CHMP)的意见,随后是欧洲委员会在夏末的决定,可能导致今年秋季的商业推出。在美国,我们的目标食品和药物管理局(FDA)处方药用户收费法案(PDUFA)行动日期是2021年8月20日。然而,我们决定用为期两年的第三阶段数据补充审查,这可能导致一项重大修订,将PDUFA目标行动日期推迟三个月至2021年11月。

BioMarin最近撤销了其针对严重血友病A的丙氧噻嗪-罗沙帕维奇的市场授权申请(MAA),并计划在2021年第二季度向欧洲药品管理局(EMA)重新提交MAA以及完整的第3阶段研究的52周结果。假设我们在欧洲保持预期的时间表,这可能导致CHMP在2022年上半年对Valocococogene Roxaparovec发表意见,并可能在2022年第三季度在欧洲上市。我们最近宣布,FDA授予美国再生医学高级治疗或“RMAT”称号,这是对我们在2017年获得的突破性治疗称号的补充。RMA的指定将为FDA提供更多的选择,以利用批准后要求的数据,这对于基因治疗(如丙氧噻嗪-罗沙帕韦)可能很重要。我们承认FDA最初要求查看第3阶段研究的两年数据,以评估该试验治疗的安全性和有效性。在美国,FDA建议该公司完成第3阶段研究,并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据。

研发引擎:有前途的早期管道

在我们的早期项目中,我们有多个项目正在推进,包括BMN 307基因治疗苯丙酮尿症(PKU)。根据在BMN 307第1/2期研究中观察到的低剂量苯丙胺降低和安全性,我们将立即转向下一个剂量6e13vg/kg。一旦我们为注册研究选择了剂量,我们将分享关于BMN 307的最新信息。我们正在进行这项研究,使用的材料是已商业化的工艺,以降低该项目的风险,并促进快速临床开发。我们对BMN 307的前景感到兴奋,因为它代表了我们在北京大学特许经营中的第三个潜在的北京大学治疗选择,以及我们的第二个基因治疗开发项目。

通过内部增长和外部合作,我们在2020年将早期项目增加了一倍,推进了多个跨模式的临床前项目。通过基因治疗,除了我们的valoctocogene Roxaparovec和PKU项目外,我们正在进行研究性新药(IND),使BMN 331基因疗法能够治疗遗传性血管性水肿。此外,我们与基因治疗平台公司Dinakor AG在肥厚型心肌病方面的合作进展顺利,表明我们致力于开发有希望的基因治疗候选药物。我们共同计划在2021年为该项目选择候选载体,并开始非临床发展研究,以便随后提交IND。

我们的临床前候选者BMN351是治疗Duchenne肌营养不良症的寡核苷酸疗法。BMN 351在具有跳跃性营养不良突变的疾病模型中表现出高水平的蛋白质表达,并且其剂量在安全性方面是有希望的。最后,在临床前的晚期阶段,FDA授予BMN 255(我们治疗慢性肾病的小分子)IND状态,并且进展良好。我们计划在2021年晚些时候的研发日,在我们的早期产品线中分享最新信息。

关注多样性

我们很自豪地获得了2021年人权运动企业平等指数中女同性恋、男同性恋、双性恋、变性人和酷儿(LGBTQ)包容LGBTQ工作场所政策和做法100分的最高分。很荣幸被评为“促进LGBTQ平等的最佳工作场所”。生物标记致力于为我们的员工培养一个多元化、公平和包容的社区。我们专注于我们最重要的资产,我们的员工,以确保我们是首要的工作场所,我们的员工可以把最好的自己带到工作中。更多样化和更具包容性的劳动力将推动财务成果、员工对工作、创造力和创新的投资,这对生物标志物来说,将更快地转化为更多突破性疗法,并为更多罕见疾病患者提供服务。

环境管理者

保护我们的地球是我们所有人的责任。作为全球公民,我们努力以保护环境的方式运作,并为我们服务的人员和社区提供安全、健康的工作场所。我们的爱尔兰生产基地通过了ISO 14001环境管理体系和ISO 45001职业健康和安全管理体系标准认证。我们的北加州生产基地也符合环境和职业健康与安全的管理体系标准。我们最近更新了我们的网站,加入了加强温室气体披露的路线图。

潜在的商业扩张即将到来

2021年,我们将继续为vosoritide的上市准备工作,如果获得批准,我们预计将成为我们迄今为止最大的品牌(基于潜在收入)。我们正在积极准备下半年在我们最大的两个地区,北美和欧洲,中东和非洲(EMEA)可能启动。随着两种应用程序的并行发展,我们面前有两种互补的、有吸引力的商业机会。

价值主张

展望未来,关于潜在的批准和发布,我们相信vosoritide和valoccogene roxaparvovec的商业市场机会加起来显著超过我们目前产品的总市场规模。因此,我们相信,生物标志物基础业务预期的积极运营结果,加上公司后期的巨大机遇带来的增长潜力,将创造一个令人信服的价值主张,而我们对早期创新罕见病研究和开发的承诺,将进一步支持这一价值主张。

我们仍然感谢我们的员工,是他们使我们的重要工作成为可能,为罕见疾病患者提供科学突破和变革性治疗。我们为病人和他们的家人服务,并为他们孜孜不倦地工作,这激励着我们。我们的成功与治疗病人的医生和护士、学术研究人员、监管机构、政府官员、付款人以及我们生活和运营的地方社区有着密不可分的联系。我们共同努力,通过创造新的治疗范式,解决罕见疾病患者未得到满足的医疗需求。

真诚地
让-雅克·比奈姆
董事长兼首席执行官
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——2021年4月19日


前瞻性陈述

本函包含关于BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)业务前景的前瞻性陈述,包括但不限于关于BioMarin持续收入增长、财亚博软件安全吗务成功和价值创造机会的陈述;BioMarin的产品和候选产品达到预期里程碑的能力;生物标记蛋白的商业产品和候选产品的持续临床开发和商业化,以及开发和商业化的时间;生物标记蛋白候选产品的可能批准和商业化,如果批准,这些候选产品对收入增长的预期贡献,以及如果批准,这些候选产品为医疗保健系统提供有意义的成本节约和改变治疗范式的潜力;监管当局采取的行动及其时机;生物标记蛋白在2019冠状病毒病大流行期间导航和运作的能力,包括其处于有利地位,以限制业务中断;生物标记蛋白分散风险,并在短期和长期取得实质性成功;生物标记蛋白的长期成功策略以及该策略的清晰性和可实现性;以及2020年及以后的其他临床开发、监管互动、生产和商业运营。这些前瞻性陈述是预测,涉及风险和不确定性,因此实际结果可能与这些陈述有重大差异。 These risks and uncertainties include, among others: BioMarin’s ability to successfully commercialize its current or future commercial products; the results and timing of current and planned preclinical studies and clinical trials, as well as the potential impact of the COVID-19 pandemic on BioMarin’s ability to continue such preclinical studies and clinical trials and the timing of such preclinical studies and clinical trials; BioMarin’s ability to successfully manufacture its commercial products and product candidates; the content and timing of decisions by the FDA, the European Commission and other regulatory authorities concerning BioMarin’s products and product candidates, including the potential impact of the COVID-19 pandemic on the regulatory authorities’ abilities to issue such decisions and the timing of such decisions; the market for BioMarin’s products and product candidates; actual sales of BioMarin’s commercial products; and those factors detailed in BioMarin’s filings with the Securities and Exchange Commission, including, without limitation, the factors contained under the caption “Risk Factors” in BioMarin’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2019, as such factors may be updated by any subsequent reports. Stockholders are urged not to place undue reliance on forward-looking statements, which speak only as of the date hereof. BioMarin is under no obligation, and expressly disclaims any obligation to update or alter any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events or otherwise.

我们的管道

我们接受罕见疾病的最大挑战。

我们所追求的每一种候选药物都是基于对其所要治疗的疾病的遗传学和潜在生物学的基本理解。

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