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通过持续和敏捷地应对COVID-19全球大流行带来的挑战的生物标志物。对我们药品的需求推动了2020年的强劲成果。我们的基础产品构成了一个强大的基础业务,我们推动了积极的经营现金流,使我们能够推进下两个潜在的重大产品机会:vosoritide治疗软骨发育不全和valoctocogene roxaparvovec基因治疗严重血液病a。如果vosoritide被批准并商业化,我们预计从2022年开始收入将显著增长。我们也期待着我们的早期管道,这是为了确保中期和长期的新产品机会的稳定流动。

预期的里程碑

在2021年,我们有几项重要的监管事件,我们预期将推动到即将到来的宿舍的大量价值。对于雾化物用于治疗患有疼痛的儿童,在欧洲,我们预计今年6月份的人类使用委员会(CHMP)意见,其次是欧洲委员会在夏季的决定,可能导致这一秋季的商业推出。在美国,我们的目标食品和药物管理局(FDA)处方药物用户费(PDUFA)行动日期是2021年8月20日。然而,我们决定与两年第3阶段数据进行补充,可能会导致a主要修正案推动PDUFA目标行动日期为期三个月到2021年11月。

BioMarin最近撤回了valoctocogene roxaparvovec用于严重A型血友病的上市许可申请(MAA),并计划于2021年第二季度向欧洲药品管理局(EMA)重新提交MAA以及为期52周的完整iii期研究结果。假设我们在欧洲的时间表保持不变,这可能会导致CHMP在2022年上半年对valoctocogene roxaparvovec的意见,并可能在2022年第三季度在欧洲推出。我们最近宣布FDA授予我们再生医学高级治疗或“RMAT”称号,这是对我们在2017年获得的突破性治疗称号的补充。RMAT的指定将为FDA提供更多的选择,以利用批准后要求的数据,这可能对valoctocogene roxaparvovec等基因疗法很重要。我们认识到FDA最初的要求是查看3期研究的两年数据,以评估这种实验性治疗的安全性和有效性。在美国,FDA建议该公司完成iii期研究,并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据。

研发引擎:有前途的早期管道

在我们早期的管道中,我们有多个方案向前发展,包括BMN 307基因治疗苯丙酮尿(PKU)。基于BMN 307期1/2在用低剂量的BMN 307期1/2研究中观察到的令人鼓舞的PHE降低和安全性,我们将迫使地向下移动到下一个剂量的6E13VG / kg。我们将在选择注册研究的剂量后,在BMN 307上分享更新。我们正在通过用商业准备过程制造的材料进行这项研究,以防范该计划并促进快速临床发展。我们对BMN 307的前景感到兴奋,因为它代表了我们的PKU特许经营和我们的第二基因治疗开发计划中的潜在的第三次PKU治疗选择。

通过内部增长和外部合作,我们在2020年将前期项目增加了一倍,推进了多个跨多种模式的临床前项目。在基因治疗方面,除了valoctocogene roxaparvovec和PKU项目外,我们正在开展bmn331基因治疗遗传性血管性水肿的新药(IND)研究。此外,我们与基因治疗平台公司DiNAQOR AG在肥厚性心肌病方面的合作进展良好,表明我们致力于开发有前途的基因治疗候选药物。我们计划在2021年为该项目选择候选载体,并开始非临床开发研究,以便后续提交IND。

我们的临床前候选药物,bmn351,是一种治疗杜氏肌营养不良的寡核苷酸疗法。bmn351在具有可跳过的营养不良突变的疾病模型中表现出高水平的蛋白质表达,并且剂量在安全性方面是有希望的。最后,在临床前阶段,FDA批准了bmn255,我们的小分子治疗慢性肾脏疾病,IND状态,进展良好。我们计划在2021年晚些时候的研发日(R&D Day)上分享我们较早阶段的产品更新。

专注于多样性

我们很自豪地获得了2021年同性恋、双性恋、跨性别和同性恋(LGBTQ)包括LGBTQ的工作场所政策和实践的100个人权运动企业平等指数的最高得分。被评为“为LGBTQ平等而工作的最佳场所”是一种荣誉。生物标记致力于为我们的员工培养一个多样化、公平和包容的社区。我们专注于我们最重要的资产,我们的员工,以确保我们是首要的工作场所,我们的员工可以把他们最好的自己带到工作中。更多元化和包容性的劳动力会推动财务结果、员工对工作的投资、创造力和创新,在生物技术中,这可以更快地转化为更多突破性疗法,并惠及更多罕见疾病患者。

环境管理员

我们所有人都可以保护我们的星球。作为全球公民,我们努力以保护环境的方式运作,为我们服务的人员和社区提供安全和健康的工作场所。我们的爱尔兰制造网站已通过ISO 14001环境管理系统和ISO 45001职业健康和安全管理系统标准。我们的北加州制造地点还符合环境和职业健康和安全的管理系统标准。我们最近更新了我们的网站,包括我们的路线图来增强温室气体披露。

潜在的商业扩张

在2021年,我们将继续我们的发射准备努力为雾化剂,如果批准,我们预计基于潜在收入的日期是我们最大的品牌。我们正在积极在今年下半年在我们两个最大的地区,北美和欧洲,中东和非洲(EMEA)中发布的可能发布。随着两个应用程序并行前进,我们前面有两个互补和有吸引力的商业机会。

价值主张

期待,关于潜在的批准和发布,我们认为,雾化物和瓦乙二烯烯罗克纳普韦茨的商业市场机会大大超过了我们目前产品的总可审核市场规模。Therefore, we believe the combination of the positive operating results expected from BioMarin’s base business, plus the growth potential from the Company’s large, late-stage opportunities creates a compelling value proposition that is further bolstered by our commitment to early-stage, innovative rare disease research and development.

我们仍然感谢我们的员工,他们使我们能够为具有罕见疾病的人提供科学突破和转化性治疗的重要工作。我们受到患者及其家人的启发,我们代表他们服务并不知疲倦地工作。我们的成功与医生和护士无可可及地与治疗我们的病人,学术研究人员,监管机构,政府官员,付款人和当地社区的医生和护士相关联。在一起,我们努力通过创造新的治疗范式来解决含有罕见疾病的未满足的医疗需求。

真诚地,
让-雅克•Bienaime
主席和首席执行官
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- 2021年4月19日


前瞻性陈述

本信包含关于生物医药公司(BioMarin)商业前景的前瞻性陈述,包括但不限于关于生物医药公司持续收入增长、财务成功和价值创造机会的陈述;亚博软件安全吗BioMarin的产品和候选产品达到预期里程碑的能力;BioMarin商业产品和候选产品的持续临床开发和商业化,以及此类开发和商业化的时间;BioMarin候选产品的可能批准和商业化,如果批准,这些候选产品对营收增长的预期贡献,以及如果批准,这些候选产品为医疗体系提供有意义的成本节约和改变治疗模式的潜力;监管当局的行动及采取行动的时机;生物标志物在COVID-19大流行期间导航和运行的能力,包括其处于有利位置,以限制其操作的中断;生物标记技术的风险和地位的多样化,在短期和长期的实质性成功;生物标记的长期成功策略以及该策略的清晰度和可实现性;以及2020年及以后的其他临床开发、监管互动、制造和商业运营。这些前瞻性陈述是预测,涉及风险和不确定性,因此实际结果可能与这些陈述有重大差异。 These risks and uncertainties include, among others: BioMarin’s ability to successfully commercialize its current or future commercial products; the results and timing of current and planned preclinical studies and clinical trials, as well as the potential impact of the COVID-19 pandemic on BioMarin’s ability to continue such preclinical studies and clinical trials and the timing of such preclinical studies and clinical trials; BioMarin’s ability to successfully manufacture its commercial products and product candidates; the content and timing of decisions by the FDA, the European Commission and other regulatory authorities concerning BioMarin’s products and product candidates, including the potential impact of the COVID-19 pandemic on the regulatory authorities’ abilities to issue such decisions and the timing of such decisions; the market for BioMarin’s products and product candidates; actual sales of BioMarin’s commercial products; and those factors detailed in BioMarin’s filings with the Securities and Exchange Commission, including, without limitation, the factors contained under the caption “Risk Factors” in BioMarin’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2019, as such factors may be updated by any subsequent reports. Stockholders are urged not to place undue reliance on forward-looking statements, which speak only as of the date hereof. BioMarin is under no obligation, and expressly disclaims any obligation to update or alter any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events or otherwise.

我们的管道

我们在罕见疾病方面面临最大的挑战。

我们追求的每种药物候选人都是通过对其将要解决的条件的遗传和潜在生物学的基本理解。

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