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在BioMarin,20多年来我们一直专注于治疗罕见疾病和疾病,我们通过与患者和患者倡导者的密切合作来做到这一点。

我们认识到整合患者声音的重要性,从研究和开发开始,甚至在药物获得批准后继续,以最好地满足每个社区的独特需求。

我们敬业的员工覆盖多个地区,参加和主持重要活动,提供宝贵的教育资源,并与广泛的组织合作,确保患者的声音融入药物开发过程和其他过程。


研究药物

在BioMarin,我们致力于开发治疗罕见遗传疾病和疾病的新疗法。成功的临床试验需要获得监管部门对新药的批准,以促进患者护理,并支持现有产品。

什么是临床试验›


血友病临床试验信息

坐在长凳上的人

了解BMN270生物蛋白基因治疗临床试验计划,这是一种针对血友病A的研究性基因治疗。仔细看看血友病a的临床试验是如何设计的以及BMN270的最新进展。这个网络研讨会记录还回顾了FDA的完整回复信(CRL)以及什么 意思是。

马上看参加网络研讨会

患者社区资源和临床 程序更新

您可以查看下面列出的患者社区的最新计划更新。


社区生物素

我们与许多患者宣传组织及其成员密切合作,倾听和了解社区,突出临床试验机会,并开发教育材料,以提高全世界对罕见疾病的认识。

有关患者组织和资源的列表,请单击此处.


合作

资料图:软骨发育不全概述

听我们的专家教师讨论软骨发育不全,这是最常见的侏儒症,并分享BMN 111临床项目的概述,BioMarin正在研究软骨发育不全儿童的研究治疗。BMN 111正在研究中,尚未被批准使用或被确定为安全或有效。这是一个录音,由一个现场,教育研讨会,由魔术基金会主办,并由Biimalin赞助。该研讨会由Teresa Tucker,共同创始人和病人倡导者的魔术基金会,和Lynda Polgreen,MD,MS,LundQuIST研究所在港加州大学洛杉矶分校医学中心。

视频可以在这里观看。


资料图:儿童读物——艾伯特和我一样!

一个试验支持倡议是一本儿童读物,题为,艾伯特和我一样!. 艾伯特的书是为了帮助孩子和照顾者管理长期门诊以及在家学习的要求。艾伯特成为了一个熟悉的和可联系的角色,引导着最年轻的参与者进行临床试验。一旦机构审查委员会和伦理委员会批准,这本书可以提供给父母和他们的孩子参与BMN 111-206软骨发育不全的研究。

这本书的美国英语范例可以在这里下载.


认识日期


联系人

如果您来自倡导团体,对患者倡导活动有疑问,请联系:patientadvocacy@bmrn.com

如果您对参与BioMarin临床试验感兴趣,并想联系其他人了解更多信息,请发送消息至medinfo@bmrn.com.

如果您已经参与BioMarin临床试验,并且希望报告研究药物的问题或副作用,请尽快联系您的研究医生,并发送电子邮件至drugsafety@bmrn.comproductcomplaint@bmrn.com.


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