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进一步了解我们的研发方法

BioMarin致力于将基因发现转化为转化药物。我们这样做是通过把重点放在疾病与精确理解的机制,植根于遗传学,正在开发有针对性的治疗性干预,解决疾病的根本原因,利用可评税的接近疾病途径的终点,并且转型的改变患者的感觉、功能和生存方式。

DNA链图
  • 深厚的技术专长

    超过20年前,生物素的科学基础是建立在酶替代疗法研究和开发五种罕见的遗传条件。今天,生物蛋白仍然处于科学发现的前沿,利用基因治疗的潜力来研究多种疾病的治疗 遗传条件。

    技术专长
  • 针对多个患者的解决方案

    凭借对分子遗传学的熟练掌握,BioMarin已经能够通过确定额外的生物途径和可能受益的社区来推动我们现有疗法的发展。例如,vosoritide靶向的分子途径——我们对软骨发育不全的研究性治疗——在其他条件下发挥作用,这些条件也可能受益于骨生长的正调节因子。对vosoritide的研究正在进行中。未经批准使用或确定安全有效。

    示值扩展
  • 为患者提供多种解决方案

    我们致力于我们所服务的社区和生物解决方案的鉴定,导致了治疗苯丙酮尿症(PKU)的广泛方法,包括小分子、聚乙二醇化生物制剂和研究性药物 基因治疗。

    特许经营大厦