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生物标记蛋白致力于将基因发现转化为变革性药物。我们通过专注于那些被精确理解的机制所根植的疾病来做到这一点遗传学、发展有针对性的针对疾病的根本原因的治疗性干预措施,并随时加以利用可估价的接近疾病途径的端点,并使之成为可能转型改变病人的感觉、功能和生存方式。

DNA链图形
  • 深技术专长

    二十多年前,生物标记蛋白的科学基础建立在针对五种罕见遗传疾病的酶替代疗法的研究和开发之上。今天,生物标记蛋白仍然处于科学发现的前沿,利用基因治疗的潜力来研究多重治疗 遗传条件。

    专业技术
  • 多患者解决方案

    通过对分子遗传学的熟练掌握,生物标记蛋白已经能够通过识别其他可能受益的生物途径和群体来推动我们现有疗法的发展。例如,vosoritide靶向的分子途径——我们对软骨发育不全的研究疗法——在额外的条件下发挥作用,也可能受益于骨生长的积极调节。vosoritide的研究正在进行中。它还没有被批准使用或确定是安全有效的。

    指示扩张
  • 为患者提供多种解决方案

    我们致力于我们服务的社区和识别生物解决方案,导致了苯丙酮尿(PKU)的治疗方法的广泛光谱,包括一个小分子,聚乙二醇生物,和一个研究 基因治疗。

    特许经营建筑