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不懈的追求。

BioMarin的疗法是解决巨大挑战的不懈努力的结果。

一些患有罕见疾病的人已经走上了一条艰难的诊断之路,我们决心为他们提供治疗的选择。我们对苯丙酮尿症(PKU)的研究证明了这一点,我们介绍了两种不同的治疗方法:小分子辅助因子和较大的聚乙二醇化酶。现在,我们正在研究基因治疗在北大评估风险和潜在影响。这种基因疗法正在研究中,尚未被确定为安全、有效或批准使用。

我们对北大的承诺

查看BioMarin的完整治疗组合在这里.

分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)

了解更多关于北大和BioMarin为患有这种疾病的人开发治疗方案的开创性遗产


资料图:苯丙氨酸分子
北大的追求

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