不懈的追求。
BioMarin的疗法是解决巨大挑战的不懈努力的结果。
一些患有罕见疾病的人已经走上了一条艰难的诊断之路，我们决心为他们提供治疗的选择。我们对苯丙酮尿症（PKU）的研究证明了这一点，我们介绍了两种不同的治疗方法：小分子辅助因子和较大的聚乙二醇化酶。现在，我们正在研究基因治疗在北大评估风险和潜在影响。这种基因疗法正在研究中，尚未被确定为安全、有效或批准使用。
我们对北大的承诺
查看BioMarin的完整治疗组合在这里.
分子
条件
阶段（临床前，阶段1，阶段2，阶段3，BLA/NDA/MAA，批准）
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