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一个无情的追求。

生物标记蛋白的治疗是解决巨大挑战的不懈努力的结果。

一些患有罕见疾病的患者经历了艰难的诊断过程,我们决心为他们提供治疗方案。我们对苯丙酮尿症(PKU)的研究证明了这一点,我们引入了两种以前不存在的治疗方法:小分子辅助因子和更大的聚乙二醇化酶。目前,我们正在北京大学开展基因治疗研究,评估风险和潜在影响。这种基因疗法正在研究中,尚未确定是否安全、有效或批准使用。

对北京大学的承诺

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分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)

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图片:苯丙氨酸分子
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