一个无情的追求。
生物标记蛋白的治疗是解决巨大挑战的不懈努力的结果。
一些患有罕见疾病的患者经历了艰难的诊断过程，我们决心为他们提供治疗方案。我们对苯丙酮尿症(PKU)的研究证明了这一点，我们引入了两种以前不存在的治疗方法:小分子辅助因子和更大的聚乙二醇化酶。目前，我们正在北京大学开展基因治疗研究，评估风险和潜在影响。这种基因疗法正在研究中，尚未确定是否安全、有效或批准使用。
对北京大学的承诺
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分子
条件
(临床前，1期，2期，3期，BLA/NDA/MAA，批准)
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