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精确医学重新构想。

在BioMarin,我们培养了一种包容科学复杂性的文化。我们正在应用我们在分子医学方面的专业知识,最大限度地发挥我们的治疗方法对患者感觉、功能和成长的潜在影响。

例如,我们目前正在研究vosoritide,一种C型利钠肽(CNP)的类似物,用于治疗软骨发育不全的儿童。通过对骨发育的生理途径的全面了解,我们发现vosoritide的作用途径在其他与骨生长受损相关的疾病中也会受到影响。Vosoritide目前正在这些条件下进行评估,以确定它是否有潜力服务于其他患者社区。

对vosoritide的研究正在进行中。未经批准使用或确定安全有效。

图像:正常骨生长与软骨发育不全的骨生长
工具书类

1.华盛顿州霍顿。生长,遗传和荷尔蒙。2006;22:49-54.