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原理很简单。前景是巨大的。

DNA产生RNA, RNA产生蛋白质:这是生物学的简化中心法则。在生物标记蛋白,我们致力于开发突破性的药物,干预每一个层面的中心教条。二十多年前,当我们成立时,我们的核心科学模式是酶替代疗法,我们利用它为一些世界上最罕见的、医疗需求严重得不到满足的遗传疾病提供缺失蛋白质的合成副本。这种有针对性的方法导致了对五种疑难病症的突破性治疗的发展。

今天,生物标记蛋白仍然处于分子医学的前沿。通过研究人类基因组,我们设计出了比蛋白质或RNA更深入的突破性技术,以解决遗传疾病的根本原因:DNA。BioMarin正在研究使用腺相关病毒(AAV)基因疗法将短链DNA传递到细胞中,身体可以利用这些短链DNA作为模板,利用自身的天然机制来制造所需的蛋白质。这个治疗平台利用了数十年的研究和科学进步,有潜力治疗多种疾病。

目前的合作

进一步致力于开发有前途的基因治疗候选,我们的临床前合作DiNAQOR AG)MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)是最常见的遗传性心脏病之一。高达60%的HCM病例源于基因,估计其中40%的病例是由于MYBPC3基因突变造成的,MYBPC3基因编码心肌肌凝蛋白结合蛋白C。

生物标记蛋白平台的专长并不仅限于基因治疗。我们的临床前合作深的基因组学将利用人工智能(Deep Genomics的AI Workbench)来识别罕见疾病的低聚核苷酸候选药物,并进一步扩大我们的能力组合,使治疗工作不仅针对DNA和蛋白质,也针对RNA。

随着平台在多个领域的专业知识不断扩大,BioMarin致力于为每个独特的疾病找到最佳的治疗方法的决心变得更加明确。

了解更多关于我们的基因治疗制造

我们独特的基因治疗方法

作为为数不多的拥有自己生产设备的治疗开发公司之一,BioMarin在研究基因疗法的生产中确立了黄金标准。这种高强度的参与允许持续的工艺改进,帮助我们建立高纯度和效力的规格。生物标记蛋白基因疗法的安全性和有效性目前正在评估中。

我们的敬业精神体现在我们在基因治疗领域的技术专长,许多AAV基因治疗领域的原创先锋都是BioMarin团队的一员。我们继续我们的研究,以优化基因治疗方法,包括新的衣壳技术,旨在增强这种治疗方法的最有利属性。