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原理很简单。希望是巨大的。

DNA产生RNA,RNA产生蛋白质:这是简化的生物学中心法则。在BioMarin,我们致力于开发突破性的药物,对中心教义的各个层面进行干预。20多年前,当我们打开大门时,我们的核心科学模式是酶替代疗法,我们利用酶替代疗法,在一些世界上最罕见的遗传疾病中提供缺失蛋白质的合成副本,这些疾病的医疗需求很难得到满足。这种有针对性的方法导致了对五种难治性疾病的突破性治疗方法的发展。

今天,生物蛋白仍然处于分子医学的前沿。通过对人类基因组的研究,我们设计出了突破性的技术,这些技术比蛋白质或RNA更深入,可以解决遗传疾病的根本原因:DNA。BioMarin正在研究利用腺相关病毒(AAV)基因疗法向细胞输送短链DNA,人体可以利用自身的天然机制,将其作为模板来制造所需的蛋白质。这个治疗平台利用了几十年的研究和科学进步,有可能治疗多种疾病。

当前合作

我们致力于开发有前途的基因治疗候选药物,我们与迪纳科尔股份公司扩大了我们的基因治疗渠道,包括针对MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)的DiNA-001,后者是最常见的遗传性心脏病之一。高达60%的HCM病例起源于基因,估计其中40%的病例是由于MYBPC3(编码心肌肌球蛋白结合蛋白C的基因)突变所致。

BioMarin的平台专长并不局限于基因治疗。我们与深层基因组学将利用人工智能(Deep Genomics的AI Workbench)来确定寡核苷酸药物候选药物,以满足高未满足需求的罕见疾病,进一步扩大我们的能力组合,使治疗工作不仅针对DNA和蛋白质,而且针对RNA。

随着平台在多个领域的专业知识不断扩展,BioMarin致力于为每一种独特的情况找到最佳方法的承诺从未如此明确。

进一步了解我们的基因治疗制造

我们独特的基因治疗方法

BioMarin作为拥有自己生产设施的极少数治疗开发公司之一,在研究性基因疗法的生产方面树立了黄金标准。这种密集的参与水平允许持续的过程改进,帮助我们在纯度和效力方面建立高规格。BioMarin的研究性基因疗法的安全性和有效性目前正在多种情况下进行评估。

我们在基因治疗领域的技术专长证明了我们的奉献精神,许多AAV基因治疗领域的开拓者作为BioMarin团队的一部分做出了贡献。我们继续我们的研究,以优化基因治疗方法,包括新的衣壳技术,旨在提高最有益的属性,这种治疗方法。