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生物蛋白和艾伦研究所探索利用新的科学技术来审问罕见的脑部疾病

科学研究界越来越认识到,许多中枢神经系统疾病影响单个脑回路或细胞类型,而不是整个大脑。BioMarin是靶向治疗学发展的先驱,他与艾伦研究所建立了新的合作伙伴关系,以进一步探索罕见脑部疾病中这些个体回路和细胞类型的基本机制。

BioMarin在治疗罕见的影响多个身体系统(包括中枢神经系统)的疾病方面处于领先地位。BioMarin还保持在科学技术设计的前沿,利用腺相关病毒(AAV)基因治疗的潜力来研究多种遗传疾病的治疗方法。艾伦脑科学研究所是艾伦研究所的一个分支,它已经开发出经过改造的aav,这种aav被设计用来影响大脑中特定种类的细胞。来自BioMarin和Allen研究所的科学家现在将合作研究这些新型aav是否有可能创造出一类新的基因疗法来治疗中枢神经系统疾病。

艾伦研究所的研究人员最初开发了AAV工具,目的是研究和分类单个脑细胞类型。这些工具是通过设计aav携带基因来构建的,这些基因可以在大脑中特定类型的神经元或其他细胞中启动。这些基因工程aav的一个关键组成部分是一个独特的分子“邮政编码”或增强子,它确保病毒基因表达仅限于大脑中正确的细胞地址。到目前为止,科学家们已经利用这些工具将荧光标记运送到大脑,在显微镜下照亮单个脑细胞类型或脑细胞亚类,以便更好地研究单个细胞类型。研究人员还表明,同样的工具可以选择性地标记可比较的细胞类型。

高级副总裁兼首席科学战略官loncardon博士说:“在BioMarin,我们欢迎有机会与其他研究人员合作,他们可以帮助我们进一步拓展对棘手问题的科学观点。”我们与艾伦研究所的合作为我们提供了与其他脑研究领导人合作的巨大机会,为CNS条件下可能提供多个研究基因治疗奠定了科学基础。

“BioMarin的科学家们有很长的历史来尝试做一些以前没有做过的事情,我们采用创新的工具和技术来加速我们的发现,”Kevin Eggan博士说,他是集团副总裁兼研究和早期开发主管我们与艾伦研究所的合作直接符合这一科学传统,因为我们审问了影响全世界人民的罕见脑部疾病。”

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