亚博体彩官网

生物标记蛋白和艾伦研究所探索使用新的科学技术来询问罕见的脑疾病

在科学研究界,越来越多的人认识到,许多中枢神经系统紊乱会影响个别的大脑回路或细胞类型,而不是整个大脑。生物标记蛋白(BioMarin)是靶向治疗领域的先驱,与艾伦研究所(Allen Institute)建立了新的合作伙伴关系,进一步探索罕见脑疾病中这些个体回路和细胞类型的基本机制。

生物标记蛋白在治疗影响多个身体系统(包括中枢神经系统)的罕见疾病的研究中处于领先地位。生物标记蛋白还处于科学技术设计的前沿,利用腺相关病毒(AAV)基因治疗的潜力来研究多种遗传疾病的治疗方法。艾伦脑科学研究所(Allen Institute for Brain Science)是艾伦研究所(Allen Institute)的一个分支,该研究所开发了一种经过改造的aav,可以影响大脑中特定种类的细胞。生物标记蛋白和艾伦研究所的科学家现在将合作研究这些新型AAVs是否有可能创造一类新的基因疗法来治疗中枢神经系统疾病。

艾伦研究所的研究人员最初开发AAV工具的目的是研究和分类单个脑细胞类型。这些工具是由工程aav制造的,以携带基因,在特定类型的神经元或大脑中的其他细胞中启动。这些经过工程处理的AAVs的一个关键组成部分是一个独特的分子“邮政编码”或增强子,它确保病毒基因表达仅限于大脑中正确的细胞地址。迄今为止,科学家们已经使用这种工具将荧光标签传送到大脑,在显微镜下点亮单个脑细胞类型或脑细胞亚类别,以便更好地研究单个细胞类型。研究人员还表明,同样的工具可以选择性地标记可比较的细胞类型。

高级副总裁兼首席科学策略官Lon Cardon博士表示:“在BioMarin,我们欢迎与其他研究人员合作的机会,他们可以帮助我们进一步扩大在棘手条件下的科学视角。”“我们现在与艾伦研究所的合作为我们提供了与大脑研究领域的其他领导者合作的大好机会,为潜在地提供多种研究性基因治疗CNS疾病奠定了科学基础。”

集团副总裁兼研究和早期开发主管Kevin Eggan博士说:“生物标记在科学家们尝试做以前没有做过的事情方面有着很长的历史,我们拥抱创新的工具和技术,以加速我们的发现。”“我们与艾伦研究所的合作关系直接符合这一科学传统,因为我们研究了影响世界各地人们的罕见脑疾病。”

我们的科学家

这是我们开创性科学研究的团队。

了解更多我们的科学家页面