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20多年来开发治疗罕见遗传疾病的方法。

我们所追求的每一种治疗都是以对其所要治疗的疾病的遗传学和基础生物学的基本理解为指导的。结果是:六个一流或最好的治疗与其他四个在发展。

分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)
资料图:实验室技术人员正在填充小瓶
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我们找到明天。

我们批准的每一种治疗方法都是以重新设定治疗标准为目标的。

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我们在罕见疾病方面面临最大的挑战。

我们所研究的每一种候选药物都是以对其将要解决的疾病的遗传学和潜在生物学的基本理解为指导的。

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我们被病人的需要所驱使。

我们致力于开发安全有效的治疗方法,并尽快为患者提供这些治疗。

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