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20多年来开发罕见遗传疾病的治疗方法。

我们所追求的每一种治疗都是以对其所要解决的疾病的遗传学和基础生物学的基本理解为指导的。结果是:有七种治疗方法是一流的或最好的,另有四种正在开发中。

分子
条件
阶段(临床前、阶段1、阶段2、阶段3、BLA/NDA/MAA、批准)
图片:实验室技术人员填充小瓶
我们的产品

我们找到明天。

我们批准的每一种疗法都是以重新设定治疗条件的护理标准为目标的。

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我们在罕见疾病方面面临最大的挑战。

我们所追求的每一个候选药物都是以对其将要解决的疾病的遗传学和基础生物学的基本理解为指导的。

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我们受到患者需要的推动。

我们致力于开发安全有效的疗法,并尽快为患者提供这些疗法。

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