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在BioMarin,我们致力于为罕见疾病开发安全有效的治疗方法,并尽快为患者提供这些治疗。

作为这一承诺的一部分,当我们有足够的科学证据支持某一适应症的试验药物的安全性和有效性,并且在后勤上可行时,我们支持扩大准入和同情性使用计划。

BioMarin有一个两步的过程来确定公司是否会提供一个富有同情心的实验治疗。

第一步,公司将评估是否:

  • 有大量的科学证据支持一种适应症产品的安全性和有效性,通常是在获得阳性的III期数据之后;
  • 已经确定,基于同情使用的访问不会损害临床试验或监管途径;
  • 该产品用于治疗严重或危及生命的疾病,而现有的经批准的疗法不合适或无效,因此考虑使用未经批准的疗法是合理的;
  • 实验疗法供给充足;和
  • 这种化合物可以在临床试验环境之外使用,而且在后勤上是可行的。

如果公司决定,在第一步中,同情性使用是适当的,并且应该作为一般事项提供,那么公司会评估个人的同情性使用请求。

第二步使用以下标准:

  • 患者的基本医疗条件不构成未经充分研究的安全风险;
  • 该请求是由一名合格且持有执照的医生提出的,该医生具有适用于治疗管理、监测、管理和报告副作用以及患者经验的专业知识和设施;
  • 患者的病情类型和阶段与可能批准试验治疗的适应症相称;
  • 患者没有资格参加正在进行或正在进行的临床试验;和
  • 已获得所有必要的监管/机构批准,以允许管理。

获得实验治疗的请求必须由合格的执业医师通过BioMarin医疗信息提出,并将提交给核心团队进行评估。合格和持照医生可通过BioMarin医疗信息公司提交其联系信息和请求说明,提出此类请求。”医疗信息申请表”. BioMarin预计将在收到表格后五个工作日内确认收到此类请求。

联系BioMarin医疗信息

关于BioMarin目前的临床试验,访问临床试验页面. 链接的网页还包括临床试验.gov,联邦政府的网站,包含有关BioMarin目前临床试验的更多信息。


资料图:生物素科学家
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