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在生物标志物,我们致力于开发安全有效的罕见疾病治疗方法,并尽快为患者提供这些治疗。

作为这一承诺的一部分,当我们有大量科学证据支持一种临床试验产品的安全性和有效性,并且在后勤上可行时,我们支持扩大获取和同情使用项目。

生物标记蛋白有两个步骤来确定该公司是否将提供一种实验性治疗。

在第一步,公司将评估是否:

  • 有大量科学证据支持某一适应症产品的安全性和有效性,通常是在获得积极的III期数据之后;
  • 已经确定,在慈悲使用的基础上获得不会损害临床试验或监管途径;
  • 该产品用于治疗严重或危及生命的疾病,现有批准的治疗方法不合适或无效,因此考虑使用未经批准的治疗方法是合理的;
  • 有足够的实验疗法供应;和
  • 这种化合物可以在临床试验环境之外使用,而且在后勤上是可行的。

如果公司决定,在第一步,同情心使用是适当的,应该作为一般的事情,然后公司评估个人的同情心使用的请求。

第二步使用以下标准:

  • 患者的基本医疗状况未构成尚未得到充分研究的安全风险;
  • 该请求由一名有资格和执照的医生提出,该医生具有治疗、监测、管理和报告副作用的适当专业知识和设施,以及患者经验;
  • 患者的病情类型和阶段与研究治疗可能获得批准的适应症相匹配;
  • 患者没有资格参与正在进行的或待进行的临床试验;和
  • 已获得所有必要的监管/机构批准,允许行政当局。

获得实验治疗的申请必须由合格的注册医生通过生物标记医学信息提出,并将提交给核心团队进行评估。合格和有执照的医生可以通过生物标记医学信息中的“医疗资料申请表”。BioMarin预计将在收到表格后的5个工作日内确认收到此类请求。

联系医学信息中的生物标记

有关生物标记蛋白当前临床试验的信息,访问临床试验页面.链接的网页还包括链接到clinicaltrials.gov,联邦政府网站,包含生物标记蛋白当前临床试验的额外信息。


图片:BioMarin科学家
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