我们寻求大效果。
通过战略性地关注具有定义遗传缺陷的罕见障碍,我们努力制定创新的疗法,这些疗法是第一或最佳级别的疗法。
分子
健康)状况
相(临床前,阶段,第2期,第3期,BLA / NDA / MAA,批准)
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CNP *的雾化剂(BMN 111)模拟*achondropracasiaNDA / MAA.目标指示
雾化剂是C型Natrietic肽的研究,用于治疗患有疼痛的儿童,最常见的骨骼发育不良形式。
*粉体已在欧盟批准批准,并作为VOXZOGO™(粉煤)销售。FDA审查雾化物NDA正在进行,并未批准在美国使用。
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valoctocogene Roxaparvovec(BMN 270)AAV系数VIII严重血友病A.第3阶段
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BMN 307 AAV.
基因治疗PKU.阶段1 -
BMN 331 AAV.
基因治疗遗传性血统
(海)临床 -
BMN 255.慢性肾病临床前目标指示
BMN 255是慢性肾病发育的研究候选药物。
