我们寻求大效果。
通过战略性地关注具有定义遗传缺陷的罕见障碍，我们努力制定创新的疗法，这些疗法是第一或最佳级别的疗法。
分子
健康）状况
相（临床前，阶段，第2期，第3期，BLA / NDA / MAA，批准）
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CNP *的雾化剂（BMN 111）模拟*achondropracasiaNDA / MAA.目标指示
雾化剂是C型Natrietic肽的研究，用于治疗患有疼痛的儿童，最常见的骨骼发育不良形式。
*粉体已在欧盟批准批准，并作为VOXZOGO™（粉煤）销售。FDA审查雾化物NDA正在进行，并未批准在美国使用。
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valoctocogene Roxaparvovec（BMN 270）AAV系数VIII严重血友病A.第3阶段
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BMN 307 AAV.
基因治疗PKU.阶段1 -
BMN 331 AAV.
基因治疗遗传性血统
（海）临床 -
BMN 255.慢性肾病临床前目标指示
BMN 255是慢性肾病发育的研究候选药物。
