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我们追求大的效果。

通过战略性地关注具有明确遗传缺陷的罕见疾病,我们努力开发一流或最好的创新疗法。

分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)
  • CNP的Vosoritide(BMN 111)类似物
    软骨发育不全
    保密协议/保密协议
    目标指示

    Vosoritide是C型利钠肽的研究类似物,用于治疗软骨发育不全(最常见的骨骼发育不良)的儿童。

  • 丙氧噻吩罗沙帕沃维奇(BMN 270)AAV因子VIII
    严重血友病A
    第3阶段
    目标指示

    戊八烯罗沙帕韦是一种正在接受监管审查的AAV5基因疗法,用于治疗严重的A型血友病。

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  • BMN 307自动汽车
    基因治疗
    北京大学
    第一阶段
    目标指示

    BMN307是一种AAV5苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法,正在研究中,以确定它是否能使PKU患者的血液苯丙氨酸浓度正常化。

    了解更多
  • BMN 331 AAV公司
    基因治疗
    遗传性血管水肿
    (海)
    临床前
    目标指示

    bmn331是遗传性血管性水肿的基因治疗候选基因。

    了解更多关于BMN 331 AAV
  • BMN 255号
    慢性肾病
    临床前
    目标指示

    bmn255是治疗慢性肾脏疾病的候选研究药物。

资料图:生物素科学家
临床试验

超过20年的临床成功经验。

我们周到的临床试验设计方法使我们能够快速有效地进行,同时保护患者的安全。

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