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BMN307是一种研究性AAV5苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法,旨在使患者血液中苯丙氨酸(Phe)浓度正常化 与北大合作。

BMN307代表了BioMarin的第三个PKU治疗方案,也是我们的第二个基因治疗临床方案。FDA和欧洲药品管理局都授予bmn307孤儿身份。BMN 307尚未被确定为安全或有效,也未被批准使用。


分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)
  • BMN 307自动汽车
    基因治疗
    北京大学
    第一阶段
    目标指示

    BMN307是一种AAV5苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法,正在研究中,以确定它是否能使PKU患者的血液苯丙氨酸浓度正常化。

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资料图:生物素科学家
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