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BMN 307是一种实验性aav5 -苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因治疗,旨在使患者的血液苯丙氨酸(Phe)浓度正常化 北大。

BMN 307代表了BioMarin的第三个潜在的PKU治疗选择,以及我们的第二个基因治疗临床项目。FDA和欧洲药品管理局已经授予BMN 307孤儿地位。BMN 307尚未被确定为安全或有效的,并没有被批准使用。


分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • 307年BMN AAV
    基因治疗
    北大
    第一阶段
    目标指示

    BMN 307是一种aav5 -苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法,正在研究中,以确定它是否能使PKU患者的血液苯丙氨酸水平正常化。

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图片:BioMarin科学家
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