管道

BMN 307是一种实验性aav5 -苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因治疗，旨在使患者的血液苯丙氨酸(Phe)浓度正常化 北大。

BMN 307代表了BioMarin的第三个潜在的PKU治疗选择，以及我们的第二个基因治疗临床项目。FDA和欧洲药品管理局已经授予BMN 307孤儿地位。BMN 307尚未被确定为安全或有效的，并没有被批准使用。