管道

BMN307是一种研究性AAV5苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因疗法，旨在使患者血液中苯丙氨酸（Phe）浓度正常化 与北大合作。

BMN307代表了BioMarin的第三个PKU治疗方案，也是我们的第二个基因治疗临床方案。FDA和欧洲药品管理局都授予bmn307孤儿身份。BMN 307尚未被确定为安全或有效，也未被批准使用。