管道

BMN 331是一种以AAV5为基础的研究性基因疗法，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），是BioMarin产品组合中的第三种候选基因疗法。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是自发性肿胀，阻塞气道和阻止呼吸可危及生命。HAE的主要类型是由基因突变引起的服务1基因。这个基因编码一种叫做C1-INH*的蛋白质，在控制身体某些类型的肿胀方面起着重要作用。当C1-INH缺失或不能正常工作时，可能会发生突发的、意外的肿胀事件。

bmn331研究采用了一种新的方法，旨在通过一种一次性的基因治疗来预防这些肿胀的发作，目前正在研究这种治疗方法是否能引入服务1基因进入人体后，其安全性如何，能否使个体产生具有自身功能的C1-INH蛋白。

BioMarin是研究和制造基因治疗的领导者，并且已经在研究类似BMN331的治疗血友病a和苯丙酮尿症的方法。我们很高兴在研究和开发的过程中利用这一经验，为HAE患者带来潜在的新治疗选择。请注意BMN 331目前正在调查中；对人体的安全性和有效性尚未确定。

^{*C1酯酶抑制剂（C1-INH）是一种存在于血液液体部分的蛋白质。它控制一种叫做C1的蛋白质，它是补体系统的一部分。}