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BMN 331是一种基于aav5的基因疗法,正在开发用于遗传性血管性水肿(HAE)的治疗,也是BioMarin产品组合中的第三个候选基因疗法。

HAE是一种罕见的遗传性疾病,其特征是自发肿胀,可因阻塞呼吸道和阻止呼吸而危及生命。主要类型的HAE是由突变引起的SERPING1基因。这种基因编码一种名为C1-INH*的蛋白质,这种蛋白质在控制体内某些类型的肿胀方面发挥着重要作用。当C1-INH缺失或不能正常工作时,可能会发生突然的、意外的肿胀事件。

BMN 331的研究采用了一种新的方法,旨在通过一次性基因治疗来防止这些肿胀发作,目前正在研究是否可以引入SERPING1基因导入人体的安全性,以及它是否能使个体产生自己的功能性C1-INH蛋白。

BioMarin是研究和制造基因治疗的领导者,并且已经在研究类似于BMN 331治疗血友病a和苯丙酮尿的治疗方法。我们很高兴能够利用这一经验,为HAE患者研究和开发一种潜在的新治疗方案。请注意,bmn331目前正在调查中;对人体的安全性和有效性尚未确定。

*C1酯酶抑制剂(C1- inh)是一种存在于血液液体部分的蛋白质。它控制着一种叫做C1的蛋白质,它是补体系统的一部分。


分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • 331年BMN AAV
    基因治疗
    遗传性血管性水肿
    (有)
    临床前
    目标指示

    bmn331是遗传性血管性水肿的候选基因治疗。

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图片:BioMarin科学家
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