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BMN 331是一种以AAV5为基础的研究性基因疗法,用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),是BioMarin产品组合中的第三种候选基因疗法。

HAE是一种罕见的遗传性疾病,其特征是自发性肿胀,阻塞气道和阻止呼吸可危及生命。HAE的主要类型是由基因突变引起的服务1基因。这个基因编码一种叫做C1-INH*的蛋白质,在控制身体某些类型的肿胀方面起着重要作用。当C1-INH缺失或不能正常工作时,可能会发生突发的、意外的肿胀事件。

bmn331研究采用了一种新的方法,旨在通过一种一次性的基因治疗来预防这些肿胀的发作,目前正在研究这种治疗方法是否能引入服务1基因进入人体后,其安全性如何,能否使个体产生具有自身功能的C1-INH蛋白。

BioMarin是研究和制造基因治疗的领导者,并且已经在研究类似BMN331的治疗血友病a和苯丙酮尿症的方法。我们很高兴在研究和开发的过程中利用这一经验,为HAE患者带来潜在的新治疗选择。请注意BMN 331目前正在调查中;对人体的安全性和有效性尚未确定。

*C1酯酶抑制剂(C1-INH)是一种存在于血液液体部分的蛋白质。它控制一种叫做C1的蛋白质,它是补体系统的一部分。


分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)
  • BMN 331 AAV公司
    基因治疗
    遗传性血管水肿
    (海)
    临床前
    目标指示

    bmn331是遗传性血管性水肿的基因治疗候选基因。

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资料图:生物素科学家
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