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戊八烯罗沙帕韦是一种正在接受监管审查的AAV5基因疗法,用于治疗严重的A型血友病。

血友病A是一种由凝血因子VIII缺乏引起的遗传性疾病。它是最常见的血友病类型,在男性中更为常见;发病率估计为4000-5000名男性新生儿中的1例。

血友病患者出生时很少或没有凝血因子。血友病的两种主要类型是A型和B型。血友病A患者缺失或凝血因子VIII水平低。血友病B患者凝血因子IX缺失或水平较低。这些蛋白质在凝血过程中与血小板起作用。当血管受伤时,凝血因子帮助血小板粘附在一起,堵塞血管上的切口和裂口,止血。许多血友病患者经历自发出血事件,导致进行性和衰弱性关节损伤。

目前,对大多数严重感染的甲型血友病患者的治疗标准是每周三次静脉输注的预防性方案。即使采用预防性治疗,许多患者仍会出现自发性出血事件。

基因治疗研究与血友病A


分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)
  • 丙氧噻吩罗沙帕沃维奇(BMN 270)AAV因子VIII
    严重血友病A
    第3阶段
    目标指示

    戊八烯罗沙帕韦是一种正在接受监管审查的AAV5基因疗法,用于治疗严重的A型血友病。

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资料图:生物素科学家
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