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valoccogene roxaparvovec是一种实验性AAV5基因疗法,目前正接受监管审查,用于治疗严重血友病A。

A型血友病是一种由凝血因子VIII缺乏引起的遗传性疾病。它是最常见的血友病类型,在男性中更常见;发病率估计为4 000-5 000名男婴中的1名。

天生患有血友病的人很少或根本不会产生凝血因子。血友病的两种主要类型是A型和b型。A型血友病患者缺少或凝血因子VIII水平低。B型血友病患者缺少或凝血因子IX水平低。这些蛋白质在凝血过程中与血小板一起工作。当血管受伤时,凝血因子帮助血小板粘在一起,堵塞血管上的伤口和破裂处,停止出血。许多血友病患者经历自发出血事件,导致进行性和衰弱的关节损害。

目前对大多数严重感染的A型血友病患者的护理标准是每周三次静脉输液的预防性方案。即使采取预防措施,许多患者仍会出现自发性出血事件。

基因治疗研究与血友病A


分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • valoccogene Roxaparvovec (BMN 270) aav -因子VIII
    严重的血友病
    第三阶段
    目标指示

    valoccogene roxaparvovec是一种实验性AAV5基因疗法,目前正接受监管审查,用于治疗严重血友病A。

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图片:BioMarin科学家
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