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雾化剂是C型Natrietic肽(CNP)的调查模拟,用于治疗患儿的疼痛组织,最常见的骨骼发育不良形式。

在生长板仍然“开放”的儿童中,雾化物在儿童中进行了测试,通常是未满18岁以下的人。这约为疼痛的患者的25%。In the US, Europe, Latin America, the Middle East and APAC (except for Japan), there are currently no licensed medications for achondroplasia.

achondrocloclasia的特征在于软骨正常转化骨骼的骨骼,这导致骨生长受损。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因的变化引起的(FGFR3.),骨骼生长的负调节剂。除了不成比例的矮小状态,患有疼痛的人可能会经历严重的健康并发症,包括粉刺胶质压缩,睡眠呼吸暂停,弓腿,中脸发育不全,永久性摇摆,脊柱狭窄和复发性耳朵感染。其中一些并发症可能导致侵入式手术,如脊髓减压和弓形腿的矫直。此外,一些研究表明每个年龄的死亡率都增加了死亡率。

超过80%的患有疼痛的患儿具有平均身材的父母,并且由于自发性基因突变而具有条件。achondroplasia的全球发病率约为25,000个活产出生。


分子
状况
相(临床前,阶段,第2期,第3期,BLA / NDA / MAA,批准)
  • CNP的雾化剂(BMN 111)模拟
    achondropracasia
    NDA / MAA.
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    目标指示

    雾化物是在治疗疼痛儿童的研究中的C型利钠肽的调查模拟,最常见的骨骼发育不良形式。


图片:生物罗素科学家
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