亚博体彩官网

回到管道

Vosoritide是一种类似于c型利钠肽(CNP)的实验性药物,用于治疗软骨发育不全的儿童,软骨发育不全是骨骼发育不良最常见的形式。

Vosoritide已获欧盟批准使用,并以VOXZOGO™(Vosoritide)上市。FDA正在对vosoritide的NDA进行审查,它还没有被批准在美国使用。

Vosoritide正在那些生长发育板仍然“开放”的儿童中进行测试,通常是那些18岁以下的儿童。这大约占软骨发育不全患者的25%。In the US, Europe, Latin America, the Middle East and APAC (except for Japan), there are currently no licensed medications for achondroplasia.

软骨发育不全的特征是软骨无法正常转化为骨,导致骨生长受损。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3),是骨骼生长的负调节因子。除了不匀称的矮小身材,软骨发育不全患者还会经历严重的健康并发症,包括枕骨大孔受压、睡眠呼吸暂停、腿弓形、脸中部发育不全、下背部永久性摇摆、脊柱狭窄和复发性耳感染。其中一些并发症可能导致侵入性手术,如脊髓减压和弓形腿伸直。此外,一些研究表明,每个年龄段的死亡率都在增加。

超过80%的软骨发育不全儿童的父母身高一般,这种情况是自发基因突变的结果。全世界软骨发育不全的发病率约为25000例活产中的一例。


分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)
  • Vosoritide (bmn111) CNP的类似物*
    软骨发育不全
    NDA / MAA
    目标指示

    Vosoritide是一种类似于c型利钠肽的研究,用于治疗软骨发育不全的儿童,软骨发育不全是骨骼发育不良最常见的形式。

    * Vosoritide已获欧盟批准,并以VOXZOGO™(Vosoritide)上市。FDA正在对vosoritide的NDA进行审查,它还没有被批准在美国使用。


图片:BioMarin科学家
临床试验

20多年的临床成功证明。

我们深思熟虑的临床试验设计方法使我们能够在保护患者安全的同时快速有效地行动。

了解更多关于我们的临床试验