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第一个也是唯一的酶替代疗法。

适应症

醛固酮酶(laronidase)适用于Hurler和Hurler-Scheie型粘多糖贮积症Ⅰ(MPSⅠ)患者以及有中度至重度症状的Scheie型患者。用Scheie形式治疗轻度受累患者的风险和益处尚未确定。

醛固酮酶已被证明可以改善肺功能和步行能力。醛固酮酶还没有评估的影响,中枢神经系统表现的障碍。

使用限制:

  • 用Scheie形式治疗轻度受累患者的风险和益处尚未确定。
  • 醛固酮酶还没有评估的影响,中枢神经系统表现的障碍。

警告:有过敏的危险

  • 在醛固酮酶治疗期间,一些患者出现了危及生命的过敏反应®输液。
  • 当使用醛固酮酶时,应随时提供适当的医疗支持。
  • 呼吸功能受损或急性呼吸系统疾病的患者可能由于输液反应而有呼吸功能受损严重急性加重的风险,需要额外监测。

醛固酮酶®(laronidase)是一种酶替代疗法,旨在解决粘多糖病I(MPS I)的根本原因。ALDURAZYME由BioMarin生产,赛诺菲Genzyme在美国、欧盟和国际市场上进行商业化。

MPS I是一种遗传性溶酶体储存障碍,由缺乏α-L-伊糖醛酸酶引起,这是一种溶酶体酶,通常用于分解被称为糖胺聚糖(GAG)的某些复杂碳水化合物。如果酶没有足够的量存在,则正常的GAGs分解是不完整或受阻的。然后,细胞无法排出碳水化合物残基,它们在细胞的溶酶体中积聚。这种积累扰乱了细胞的正常功能,并引起了疾病的临床表现。


分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)

重要安全信息

警告:有过敏的危险

  • 在醛固酮酶治疗期间,一些患者出现了危及生命的过敏反应®输液。
  • 当使用醛固酮酶时,应随时提供适当的医疗支持。
  • 呼吸功能受损或急性呼吸系统疾病的患者可能由于输液反应而有呼吸功能受损严重急性加重的风险,需要额外监测。

警告和注意事项

过敏和超敏反应

  • 在输注醛固酮酶后3小时内或3小时内,患者出现过敏反应和严重的超敏反应。其中一些反应危及生命,包括呼吸衰竭、呼吸窘迫、喘鸣、呼吸急促、支气管痉挛、阻塞性气道疾病、缺氧、低血压、心动过缓和荨麻疹。
    • 如果出现过敏反应或其他严重的过敏反应,立即停止输注醛固酮酶并开始适当的治疗。
    • 如果由于MPS I患者冠状动脉疾病患病率的增加而考虑使用肾上腺素,则应谨慎。
    • 干预措施包括复苏、机械通气支持、紧急气管切开术、住院治疗以及吸入β-肾上腺素能激动剂、肾上腺素和IV皮质类固醇的治疗。
  • 在临床研究和上市后使用醛固酮酶的安全性试验中,约1%的患者出现严重或严重的过敏反应。在MPS-I患者中,先前存在的上气道阻塞可能导致了某些反应的严重性。由于可能出现复发性反应,一些最初出现严重反应的患者可能需要长时间观察。
  • 应考虑过敏或严重超敏反应后再次服用醛固酮酶的风险和益处。如果决定重新给药,应特别小心,并采取适当的复苏措施。

与给药相关的急性呼吸系统并发症

  • 在输注醛固酮酶时患有急性发热或呼吸系统疾病的患者可能有更大的输注反应风险。在给予阿达拉唑之前,应仔细考虑患者的临床状态,并考虑延迟阿杜唑酶输注。
  • 睡眠呼吸暂停在MPS I患者中很常见。在开始使用醛固酮酶治疗前,应考虑评估气道通畅性。在睡眠期间使用补充氧气或持续气道正压通气(CPAP)的患者应在输注期间随时接受这些治疗,以防输注反应或使用抗组胺药引起的极度困倦/睡眠。

急性心肺衰竭风险

  • 对易发生液体超负荷的患者或有急性潜在呼吸系统疾病或心脏和/或呼吸功能受损的患者服用醛固酮酶时应谨慎。这些患者在输液过程中可能有心脏或呼吸状况严重恶化的风险。
  • 在输注醛固酮酶期间,应随时提供适当的医疗支持和监测措施,一些患者可能需要延长观察时间,这应基于患者的个人需要。

输液反应

  • 由于可能发生输液反应,患者应在输液前服用退热药和/或抗组胺药。如果发生输液相关反应,无论治疗前如何,降低输液速度、暂时停止输液或服用额外的退热药和/或抗组胺药都可以改善症状。

不良反应

6岁及以上患者

  • 报告中最常见的不良反应≥10%的患者出现输液反应(32%)。包括皮疹(36%)、潮红(23%)、注射部位反应(18%)和感觉异常(14%)。其他常见的不良反应包括上呼吸道感染(32%)、反射亢进(14%)和静脉通路不良(14%)。

6个月及以上的患者

  • 最常见的严重不良事件是中耳炎(20%)和醛固酮酶输注所需的中心静脉置管(15%)。报告中最常见的不良反应≥10%的患者出现输液反应(35%)。包括发热(30%)、寒战(20%)、血压升高(10%)、心动过速(10%)和血氧饱和度下降(10%)。

请看完整的处方信息包括醛固酮酶的盒装警告。


资料图:科学家处理烧杯
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