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第一种也是唯一一种多磺酸粘多糖酶替代疗法。

指示

ALDURAZYME (laronidase)适用于Hurler和Hurler-Scheie型粘多糖病I (MPS I)和Scheie型有中度至重度症状的患者。使用Scheie形式治疗轻度感染患者的风险和益处尚未确定。

ALDURAZYME已被证明可以改善肺功能和行走能力。ALDURAZYME对中枢神经系统表现的影响尚未被评估。

使用限制:

  • 使用Scheie形式治疗轻度感染患者的风险和益处尚未确定。
  • ALDURAZYME对中枢神经系统表现的影响尚未被评估。

警告:有过敏反应的危险

  • 在一些患者使用ALDURAZYME期间,观察到危及生命的过敏性反应®输液。
  • 当使用ALDURAZYME时,应随时提供适当的医疗支持。
  • 由于输注反应,呼吸功能受损或急性呼吸系统疾病患者可能面临严重急性加重的风险,需要额外的监测。

ALDURAZYME®ALDURAZYME由生物标志物(BioMarin)生产,由赛诺菲健酶(Sanofi Genzyme)在美国、欧盟和国际市场进行商业化。

多磺酸粘多糖I是一种遗传性溶酶体储存障碍,由α - l -iduronidase缺乏引起,这种溶酶体酶通常需要分解某些复杂的碳水化合物,称为糖胺聚糖(GAGs)。如果酶没有足够的量存在,gag的正常分解就不完全或受阻。然后细胞就无法排泄碳水化合物残留物,它们就会在细胞的溶酶体中积累。这种积累破坏了细胞的正常功能,并引起了疾病的临床表现。


分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)

重要的安全信息

警告:有过敏反应的危险

  • 在一些患者使用ALDURAZYME期间,观察到危及生命的过敏性反应®输液。
  • 当使用ALDURAZYME时,应随时提供适当的医疗支持。
  • 由于输注反应,呼吸功能受损或急性呼吸系统疾病患者可能面临严重急性加重的风险,需要额外的监测。

警告和预防措施

过敏反应和超敏反应

  • 在ALDURAZYME输注期间或3小时后,已观察到患者出现过敏反应和严重的超敏反应。其中一些反应是危及生命的,包括呼吸衰竭、呼吸窘迫、喘鸣、呼吸急促、支气管痉挛、气道阻塞、缺氧、低血压、心动过缓和荨麻疹。
    • 如果发生过敏反应或其他严重的超敏反应,立即停止ALDURAZYME的输注,并开始适当的药物治疗。
    • 由于冠状动脉疾病在这些患者中的发病率增加,如果考虑在MPS I患者中使用肾上腺素,应该谨慎。
    • 干预措施包括复苏、机械呼吸支持、紧急气管切开术、住院治疗和吸入-肾上腺素能激动剂、肾上腺素和静脉注射皮质类固醇治疗。
  • 在ALDURAZYME的临床研究和上市后安全经验中,大约1%的患者经历了严重或严重的过敏反应。在MPS I患者中,先前存在的上气道阻塞可能导致一些反应的严重程度。由于潜在的复发反应,一些最初出现严重反应的患者可能需要长时间的观察。
  • 应考虑过敏性或严重超敏反应后再次使用ALDURAZYME的风险和益处。如果决定重新使用该产品,应特别小心,并采取适当的复苏措施。

与给药相关的急性呼吸并发症

  • 在注射ALDURAZYME时患有急性发热或呼吸系统疾病的患者发生输液反应的风险可能更大。在给予ALDURAZYME之前,应仔细考虑患者的临床状态,并考虑延迟ALDURAZYME输注。
  • 睡眠呼吸暂停在MPS I患者中很常见。在开始使用ALDURAZYME治疗之前,应考虑评估气道通畅。在睡眠中使用辅助氧或持续气道正压通气(CPAP)的患者,在输注反应或抗组胺药物引起的极度嗜睡/睡眠时,应随时接受这些治疗。

有急性心肺衰竭的风险

  • 对于易受液体负荷影响的患者或患有急性潜在呼吸道疾病或需要限制液体的心脏和/或呼吸功能受损的患者,使用ALDURAZYME时应谨慎。这些患者在输液过程中可能存在心脏或呼吸状况严重恶化的风险。
  • 在ALDURAZYME输注期间,应随时提供适当的医疗支持和监测措施,一些患者可能需要延长观察时间,这应根据患者的个人需要。

输液反应

  • 由于输注反应的可能性,患者应在输注前接受退热药和/或抗组胺药。如果发生输液相关反应,无论治疗前如何,降低输液速度,暂时停止输液,或给予额外的解热药和/或抗组胺药可改善症状。

不良反应

患者年龄6岁及以上

  • ≥10%的患者报告的最常见不良反应是输液反应(32%)。这些包括皮疹(36%)、潮红(23%)、注射部位反应(18%)和感觉异常(14%)。其他常见不良反应包括上呼吸道感染(32%)、高反射(14%)和静脉通路不良(14%)。

6个月及以上的患者

  • 最常见的严重不良事件是中耳炎(20%)和ALDURAZYME输注所需的中心静脉置管(15%)。在≥10%的患者中最常见的不良反应是输液反应(35%)。这些症状包括发热(30%),寒战(20%),血压升高(10%),心动过速(10%),氧饱和度下降(10%)。

请参阅完整的处方信息包括Aldurazyme的框警告。


图片:科学家处理烧杯
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