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对任何形式的巴顿病的第一种批准的治疗方法。

Brinebura.®(cerliponase alfa)对3岁及3岁以上有症状的晚期婴儿神经元类蜡样脂褐素沉着症2型(CLN2)患儿(也称为三肽基肽酶1(TPP1)缺乏症)的行走功能丧失有延缓作用。Brineura是第一种直接注入脑脊液的酶替代疗法,通过帮助替换受影响儿童缺失的TPP1酶来治疗CLN2疾病的根本原因。

由于可能发生过敏反应,应随时提供适当的医疗支持,并在输注布林奈拉期间和输注后密切观察患者。如果发生过敏反应,立即停止输液并开始适当的治疗。告知患者/护理人员过敏反应的体征和症状,并在发生过敏反应时立即就医。考虑过敏反应后布鲁氏菌的风险和益处。

CLN2病是一种极为罕见且进展迅速的脑部疾病,估计每年影响美国出生的20名儿童,不到百万分之一的美国人。

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分子
条件
相(临床前,阶段,第2期,第3期,BLA / NDA / MAA,批准)

迹象

Brinebura.®(cerliponase alfa)是一种处方药,用于减缓3岁及以上患有晚期婴儿神经元类ceroid脂褐素沉着症2型(CLN2),也称为三肽基肽酶1(TPP1)缺乏症的有症状儿童患者行走或爬行能力的丧失。

重要安全信息

Brinebura是一种处方药。在用Brinebura治疗之前,重要的是与他们的医生讨论孩子的病史。如果他们生病或服用任何药物,请告诉医生,如果它们对任何药物过敏。您孩子的医生将决定Brineura是否适合他们。如果您有任何关于Brineura的更多信息,请与您的孩子的医生联系。

盐水脲仅被输注到大脑的液体(称为脑室内注射)并使用无菌技术来降低感染风险。在第一输注之前,腔内接入装置或端口必须至少5至7天。用Brineura治疗观察到包括脑膜炎的脑室内接入装置相关的感染。如果发生任何感染或脑膜炎的迹象,请立即联系您孩子的医生。CLN2疾病的患者中,感染的迹象和症状可能不会显而易见。在用盐水治疗期间,您的医生应警惕地寻找感染的迹象和症状,包括脑膜炎。

您的孩子的腔内接入装置应在4年之前替代的单刺穿芽髓,因为该装置可能因重复使用而劣化。

Brinebura.should not be used in patients with active intraventricular access device-related complications (e.g., leakage, device failure, or device-related infection, including meningitis), symptom of acute, unresolved localized infection around the device insertion site (e.g. cellulitis or abscess), or and with shunts used to drain extra fluid around the brain. Your child’s doctor should inspect the scalp and collect samples of your child’s cerebrospinal fluid (CSF) prior to each infusion of Brineura, to check that there is no device failure or infections present.

在Brineura输注期间和之后可能发生低血压和/或慢心率。如果发生这些反应,立即联系您的孩子的医生。

在治疗过程中可能发生与盐水治疗有关的不希望或过敏反应,包括发烧,呕吐和烦躁,并且在输注后24小时后发生。您的孩子可以在Brineura输注前接受抗组胺药如抗组胺药,以降低反应的风险。可能发生严重和严重的过敏反应(过敏性)。如果发生反应,将停止输注,并且您的孩子可以给予额外的药物。如果发生严重的反应,将停止输注,您的孩子将获得适当的医疗。如果发生过敏反应的任何迹象,请立即寻求医疗保健。

尚未建立3岁以下儿科患者的安全和有效性。

输液过程中最常见的副作用包括发热、心脏电活动问题、脑液中蛋白质减少或增加、呕吐、癫痫、过敏、血管外出血(血肿)、头痛、易怒,脑液中白细胞计数增加,设备相关感染,心率减慢,神经过敏和低血压。与脑室内装置相关的副作用包括感染、与分娩系统相关的并发症和脑液中白细胞计数增加。

这些并不是Brinebura的所有可能的副作用。如果他们有任何症状困扰他们或不会消失的症状,请与您的孩子谈话。

打电话给您的医生,征求有关副作用的医疗建议。您可以向Biomarin Pharmaceutical Inc亚博软件安全吗.举行副作用,或在1-800-FDA-1088的FDA或FDA或转到www.fda.gov/medwatch.

请参阅随附的完整处方信息,或访问www.Brineura.com


资料图:科学家处理烧杯
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