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这是第一个被批准治疗巴顿病的药物。

布林努拉®(cerliponase alfa)适用于3岁及以上晚期婴儿神经元蜡样脂褐质病2型(CLN2),也称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏的有症状的儿童患者。Brineura是第一个直接注入大脑液体的酶替代疗法,通过帮助替代受影响儿童缺乏的TPP1酶来治疗CLN2疾病的潜在原因。

由于可能出现过敏反应,应随时提供适当的医疗支持,并应密切观察患者,在输注布里奈乌拉期间和之后。如果发生过敏反应,立即停止输液并开始适当的医疗治疗。告知病人/护理人员过敏反应的体征和症状,并在出现这些症状时立即就医。考虑一下在过敏反应后使用布里奈拉的风险和好处。

CLN2疾病是一种极其罕见的、进展迅速的大脑疾病,估计每年在美国出生的儿童中有20人受其影响——不到百万分之一。

通过“Brineura竞赛”了解更多关于CLN2疾病的第一种治疗方法的开发。


分子
条件
阶段(临床前、阶段1、阶段2、阶段3、BLA/NDA/MAA、批准)

指示

布林努拉®(cerliponase alfa)是一种处方药物,用于3岁及以上晚期婴儿神经元蜡样脂褐质病2型(CLN2),也称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏的有症状的儿童患者,以减缓行走或爬行能力的丧失。

重要的安全信息

布林纽拉是一种处方药。在使用Brineura治疗之前,与医生讨论您孩子的病史是很重要的。告诉医生他们是否生病或服用任何药物,以及是否对任何药物过敏。您孩子的医生将决定布林尤拉是否适合他们。如果您有问题或想了解更多关于Brineura的信息,请联系您孩子的医生。

布氏神经只能通过注入脑脊液(称为脑室内注射)和使用无菌技术来降低感染风险。脑室内接入装置或端口必须在首次输液前至少5至7天就位。使用Brineura治疗观察到脑室内通路设备相关感染,包括脑膜炎。如果出现任何感染或脑膜炎迹象,请立即联系您孩子的医生。CLN2病患者的感染症状和体征可能并不明显。在使用Brineura治疗期间,您的医生应警惕地寻找感染的迹象和症状,包括脑膜炎。

您孩子的脑室内接入装置应在单次穿刺注射Brineura 4年前更换,因为该装置可能因重复使用而恶化。

Brineura不应用于主动脑室内通路装置相关并发症(如渗漏、装置故障或装置相关感染,包括脑膜炎)、装置插入部位周围急性、未解决的局部感染症状(如蜂窝织炎或脓肿)的患者,或者用分流管排出大脑周围多余的液体。您孩子的医生应在每次输注Brineura之前检查头皮并采集孩子的脑脊液(CSF)样本,以检查是否存在设备故障或感染。

布氏神经输注期间和之后可能出现低血压和/或心率减慢。如果出现这些反应,请立即联系您孩子的医生。

与布氏神经治疗相关的不良或超敏反应,包括发热、呕吐和易怒,可能在治疗期间以及输注后24小时内发生。您的孩子可能会在输注Brineura之前接受抗组胺药等药物治疗,以降低反应风险。可能发生严重和严重的过敏反应(过敏反应)。如果出现反应,输液将停止,您的孩子可能会得到额外的药物治疗。如果出现严重反应,输液将停止,您的孩子将接受适当的治疗。如果出现任何过敏症状,立即就医。

3岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

最常见的副作用包括发烧、心电活动问题、脑液中蛋白质减少或增加、呕吐、癫痫、过敏、血管外血液聚集(血肿)、头痛、易怒、以及大脑液体中白细胞计数增加、设备相关感染、心率减慢、感到紧张和低血压。脑室装置相关的副作用包括感染、输送系统相关的并发症和脑液中白细胞计数的增加。

这些并不是布林纽拉所有可能的副作用。如果您的孩子有任何困扰他们的症状或症状没有消失,请咨询他们的医生。

打电话给你的医生征求关于副作用的医疗建议。您可以致电1-866-906-6100向BioMarin Pharmaceutical Inc.报告副作用,或致电1-800-FDA亚博软件安全吗-1088向FDA报告副作用,或访问www.fda.gov/medwatch.

请参阅随附的完整处方信息,或访问www.Brineura.com.


图片:科学家处理烧杯
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