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北大的第一次治疗。

科望®(盐酸腐植酸)口服片和粉剂是FDA批准的第一种治疗苯丙酮尿症(PKU)的药物。Kuvan是BH4的一种形式,BH4是多环芳烃酶的辅助因子,有助于酶分解苯丙氨酸。Kuvan将与苯丙氨酸限制饮食结合使用。

通过短片《北大的追求》了解更多关于BioMarin对北大15年的承诺


分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)

什么是库万?

库万®(盐酸防己内酯)口服片和口服粉是一种处方药,用于降低成人和一个月以上患有某种苯丙酮尿症(PKU)的儿童的血苯丙氨酸水平。KUVAN将与苯丙氨酸限制饮食一起使用。

重要安全信息

关于库万,我应该知道的最重要的信息是什么?KUVAN会引起严重的副作用,包括:

  • 严重过敏反应,包括过敏反应。如果出现严重过敏反应的任何症状或体征,请停止服用KUVAN并立即就医:
    • 喘息、咳嗽或呼吸困难
    • 感觉脸红、恶心、头晕或晕倒
    • 皮疹
  • 食道或胃壁的炎症(食道炎和胃炎)。你的医生会监测你的上消化道炎症症状,包括你的胃和食道。如果不治疗,炎症会导致严重的副作用,包括食管狭窄、溃疡和出血。如果您有以下任何迹象或症状,请立即致电您的医生:
    • 上腹部(胃部)、食道或喉咙疼痛
    • 恶心、吞咽困难、食欲不振或呕吐
    • 呕吐物或粪便中有血
    • 黑焦油样的大便
  • 苯丙氨酸水平过低。患者在使用KUVAN治疗期间出现低血Phe。低血苯丙氨酸在7岁以下的儿童中更常见,他们每天服用高剂量的库万。
  • 过多或持续的活动(多动症)会发生在库万身上。如果你有任何多动症的迹象,告诉你的医生,包括:
    • 坐立不安或走动过多
    • 说得太多了

在我服用库万之前我应该告诉我的医生什么?在服用KUVAN之前,告诉你的医生你的所有医疗状况,包括:

  • 对盐酸腐植酸或库万的任何成分过敏
  • 营养不良或食欲不振
  • 怀孕或计划怀孕
  • 正在哺乳或计划哺乳。不知道库万是否会进入你的母乳。告诉你的医生如果你吃了库万,最好的喂养方法。

告诉你的医生你吃了什么药,包括处方药和非处方药、维生素、草药和膳食补充剂。苦参和其他药物可能相互作用。尤其是如果你服用了:

  • 含有左旋多巴的药
  • 一种抗叶酸药物,如甲氨蝶呤、丙戊酸钠、苯巴比妥、甲氧苄啶
  • 西地那非(Revatio,伟哥)、他达拉非(Adcirca,Cialis)、伐地那非(Staxyn,Levitra)

如果你不确定你的药是否是上面列出的药,告诉你的医生。知道你吃的药。准备一份清单,当你得到一种新药时给你的医生和药剂师看。

我该怎么走库万?
请参阅KUVAN随附的详细“使用说明”,了解正确的溶解方法和口服KUVAN片剂或KUVAN粉的剂量。

  • 库万并不适合所有人。在你开始接受库万之前,不可能知道库万是否会为你工作。当你开始服用KUVAN时,你的医生会检查你的血中苯丙氨酸水平,看看药物是否有效。
  • 照医生说的去做
  • 你可以整个吞下苦参药片,也可以将药片溶解在水或苹果汁中
  • 苦参粉口服溶液应溶于水或苹果汁
  • KUVAN应该与北大的特定饮食一起服用。你对饮食的任何改变都可能影响你的血苯丙氨酸水平。仔细遵循医生的指示,未经医生同意,不要改变饮食中苯丙氨酸的摄入量。即使你服用库万,如果你的血苯丙氨酸水平没有得到很好的控制,你可能会发展成严重的神经系统问题。
  • 你的医生应该继续监测你的血苯丙氨酸水平经常在你与库万治疗为了确保您的血液苯丙氨酸水平不是太高或太低,建议经常监测儿科患者。苯丙氨酸过高和过低都会导致严重的问题。服用KUVAN时,需要积极管理膳食中苯丙氨酸的摄入量。
  • 如果你发烧或生病,你的血苯丙氨酸水平可能会上升。尽快告诉你的医生,这样他或她就可以改变你的KUVAN剂量,以帮助保持你的血苯丙氨酸水平在理想的范围内。
  • 如果你忘记服用库万,记得那天就马上服用。一天不要服用两剂。
  • 如果你吃了太多苦瓜,打电话给你的医生征求意见

KUVAN最常见的副作用是:头痛,流鼻涕和鼻塞,喉咙痛,腹泻,呕吐和咳嗽。

这些并不是库万所有可能的副作用。更多信息,请咨询您的医生或药剂师。打电话给你的医生征求关于副作用的医学意见。

您可以拨打1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch. 您也可以拨打1-866-906-6100向BioMarin报告副作用。

请点击此处阅读完整的处方信息。


资料图:科学家处理烧杯
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