亚博体彩官网

北大的第一次治疗。

Kuvan®(沙丙喋呤二盐酸盐)口服液片和粉剂是第一个fda批准的苯丙酮尿(PKU)药物。Kuvan是BH4的一种形式,是PAH酶的辅助因子,帮助酶分解苯丙氨酸。Kuvan将与限制钴胺酸的饮食一起使用。

通过短片《the Pursuit of PKU》了解BioMarin对北京大学15年的承诺。


分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)

KUVAN是什么?

KUVAN®口服片和口服液粉剂是降低成人和一个月以上苯丙酮尿症(PKU)患者血液苯丙氨酸(Phe)水平的处方药。KUVAN要和限制钴胺酸的饮食一起使用。

重要的安全信息

关于KUVAN,我应该知道的最重要的信息是什么?KUVAN会导致严重的副作用,包括:

  • 严重过敏反应,包括过敏反应。如果你出现任何严重过敏反应的迹象或症状,立即停止服用KUVAN并寻求医疗帮助:
    • 气喘,咳嗽或呼吸困难
    • 感到脸红、恶心、头晕或晕倒
    • 皮疹
  • 食管或胃内壁的炎症(食管炎和胃炎)。你的医生会监测你上消化道的炎症症状,包括你的胃和食道。如果不治疗,炎症会导致严重的副作用,包括食管变窄、溃疡和出血。如果你有以下任何迹象或症状,请马上打电话给你的医生:
    • 上腹部(胃部)、食道或喉咙疼痛
    • 恶心、吞咽困难、食欲不振或呕吐
    • 呕吐物或大便中有血
    • 黑色,住大便
  • Phe水平过低。患者在使用KUVAN治疗期间出现低血Phe。低血Phe在每天服用高剂量KUVAN的7岁以下儿童中更为常见。
  • 过度或持续的活动(hyperactivity)可能发生在KUVAN。如果你有任何多动症的迹象,请告诉你的医生,包括:
    • 坐立不安或动得太多
    • 说的太多

在服用KUVAN之前我应该告诉我的医生什么?在你服用KUVAN之前,告诉你的医生你的所有健康状况,包括:

  • 是否对盐酸沙丙喋呤或KUVAN中的任何成分过敏
  • 营养不良或食欲不振
  • 是否怀孕或计划怀孕
  • 正在哺乳或计划母乳喂养。目前尚不清楚KUVAN是否会进入你的母乳。如果你服用了KUVAN,和你的医生谈谈喂养孩子的最佳方法。

告诉你的医生你吃的所有药,包括处方药和非处方药、维生素、草药和膳食补充剂。KUVAN和其他药物可能相互作用。如果你服用以下药物,请告诉你的医生:

  • 含有左旋多巴的药物
  • 一种抗叶酸药物,如甲氨蝶呤,丙戊酸,苯巴比妥,甲氧苄啶
  • 西地那非(Revatio,伟哥),他达拉非(Adcirca,希爱力),伐地那非(Staxyn,艾力达)

如果你不确定你的药是不是上面列出的那种,告诉你的医生。了解你服用的药物。当你买到一种新药时,把它们列一个单子给你的医生和药剂师看。

我该怎么坐KUVAN?
请参阅随KUVAN而来的详细“使用说明”,了解正确的溶解和服用剂量的KUVAN片剂或口服KUVAN粉的方法。

  • KUVAN并不适用于所有人。在你开始服用KUVAN之前,是不可能知道KUVAN是否会为你工作的。当你开始服用KUVAN时,你的医生会检查你的血液苯丙氨酸水平,看看药物是否有效。
  • 照你医生说的去做
  • 你可以整片吞下,也可以将药片溶解在水或苹果汁中
  • 口服液库万粉应溶于水或苹果汁中
  • KUVAN应与北大的特定饮食一起服用。你对饮食的任何改变都可能影响你血液中的苯丙氨酸水平。仔细遵循医生的指示,在没有和医生交谈之前,不要改变饮食中的苯丙氨酸摄入量。即使你服用了KUVAN,如果你的血液苯丙氨酸水平没有得到很好的控制,你可能会出现严重的神经问题。
  • 在你接受KUVAN治疗期间,你的医生应该继续监测你的血液Phe水平以确保你的血液苯丙氨酸水平不会过高或过低,建议对儿科患者进行频繁监测。高Phe和低Phe都可能导致严重的问题。在服用KUVAN的同时,需要积极管理膳食苯丙氨酸的摄入量。
  • 如果你发烧,或者你生病了,你的血液苯丙氨酸水平可能会上升。尽快告诉你的医生,他或她可以改变你的剂量,以帮助保持你的血液苯丙氨酸水平在理想的范围。
  • 如果你忘了吃药,记得那天的事就赶紧吃药。一天不要服用两剂。
  • 如果你服用了太多的KUVAN,打电话给你的医生寻求建议

KUVAN最常见的副作用是:头痛、流鼻涕、鼻塞、喉咙痛、腹泻、呕吐、咳嗽。

这些并不是KUVAN的所有可能的副作用。想了解更多信息,可以咨询你的医生或药剂师。给你的医生打电话咨询副作用。

你可以在1-800-FDA-1088或www.fda.gov提交确证.你也可以在1-866-906-6100报告生物标记蛋白的副作用。

请点击这里阅读完整的处方信息。


图片:科学家处理烧杯
我们的管道

我们接受罕见疾病的最大挑战。

我们所追求的每一种候选药物都是基于对其所要治疗的疾病的遗传学和潜在生物学的基本理解。

了解更多我们的管道