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第一个也是唯一的治疗方法 议员VI。

NAGLAZYME®Naglazyme(半乳糖酶)是一种用于治疗粘多糖病(MPS VI)的酶替代疗法。Naglazyme提供了在MPS VI患者中缺失的酶的重组版本。

在NAGLAZYME(半乳糖酶)输注期间以及输注后24小时内可发生严重和危及生命的过敏反应。典型的过敏反应包括休克、呼吸困难、气喘、喉咙肿胀和低血压。请参阅下面的重要安全信息和完整的处方信息。

MPS VI,也被称为Maroteaux-Lamy综合征,是一种遗传性溶酶体储存障碍,由糖胺聚糖(GAGs)正常分解所需的酶缺乏引起。如果酶没有足够的量存在,gag的正常分解就不完全或受阻。细胞无法排出GAG残留物,然后在细胞的溶酶体中积累。这种积累破坏了细胞的正常功能,并导致了疾病的物理表现。据信,世界上只有大约1100人与MPS VI住在一起。

通过短片“15支蜡烛”了解更多生物标志物15年的承诺,以提高MPS VI的护理标准。


分子
条件
(临床前,1期,2期,3期,BLA/NDA/MAA,批准)

指示

NAGLAZYME®(半乳糖酶)适用于粘多糖病VI (MPS VI;Maroteaux-Lamy综合症)。NAGLAZYME已经被证明可以提高走路和爬楼梯的能力。

重要的安全信息

在输注NAGLAZYME(galsulfase)期间以及输注后24小时内,可能会发生严重和危及生命的过敏反应。过敏反应的典型症状包括休克、呼吸困难、喘息、喉咙肿胀和低血压。如果输液过程中出现严重过敏反应,应立即停止输液,并接受医疗护理。如果输液后出现任何严重症状,请立即联系您的医生或寻求医疗帮助。

在临床试验中,大多数患者产生了NAGLAZYME治疗的抗体。抗体的形成与NAGLAZYME的安全性和有效性之间没有明确的关系。

严重和严重的输注反应与NAGLAZYME有关,包括荨麻疹、胸痛、皮疹、腹痛、呼吸困难、肿胀、发烧和眼睛刺激。在注射NAGLAZYME之前,您应该接受抗组胺类药物治疗,以降低注射反应的风险。如果发生输液反应,应减慢或停止输液,并可能给予额外药物治疗。

在临床试验中,NAGLAZYME最常见的副作用是皮疹、疼痛、荨麻疹、发烧、瘙痒、寒颤、头痛、恶心、呕吐、腹痛和呼吸困难。最常见的需要医疗注意的副作用是输液相关的影响。

这些并不是NAGLAZYME的所有可能的副作用。如果你有任何困扰你或不能消失的症状,请和你的医生谈谈。

NAGLAZYME是一种处方药。在使用NAGLAZYME治疗之前,与医生讨论您的病史是很重要的。告诉你的医生,如果你正在服用任何药物,如果你对任何药物过敏。你的医生会决定NAGLAZYME是否适合你。如果您有问题或想了解更多关于NAGLAZYME的信息,请联系您的医生。

脊髓损伤可能是由于自然的MPS VI疾病过程造成的。脊髓损伤的症状包括背痛、膀胱和肠道失控、麻木和瘫痪。如果出现上述任何症状,请立即联系您的医生。

打电话给你的医生征求关于副作用的医疗建议。您可以致电1-866-906-6100向BioMarin和FDA报告副作用,访问www.fda.gov提交确证或称1 - 800 - fda - 1088。

有关更多信息,请致电BioMarin-RareConnections™ 拨打1-866-906-6100。

请参阅完整的处方信息。


图片:科学家处理烧杯
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