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第一个也是唯一的治疗 MPS VI。

纳格拉酶®是一种治疗粘多糖病VI(MPS VI)的酶替代疗法。Naglazyme提供了被诊断为MPS-VI的个体中缺失的酶的重组版本。

严重和危及生命的过敏反应可发生在纳格酶(galsulfase)输注期间和输注后24小时。过敏反应的典型症状包括休克、呼吸困难、喘息、喉咙肿胀和低血压。请参阅下面的重要安全信息和完整的处方信息。

MPS-VI,也称为Maroteaux-Lamy综合征,是一种遗传性溶酶体贮存障碍,由糖胺聚糖(GAGs)分解所需的酶缺乏引起。如果酶没有足够的量存在,则正常的GAGs分解是不完整或受阻的。细胞无法排出GAG残基,这些残基随后在细胞的溶酶体中积聚。这种积累扰乱了细胞的正常功能,并导致疾病的物理表现。全世界只有大约1100人被认为与MPS VI生活在一起。

通过短片《15根蜡烛》,进一步了解BioMarin 15年来致力于提高MPS VI的护理标准


分子
状况
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)

适应症

纳格拉酶®(galsulfase)适用于粘多糖病VI(MPS VI;Maroteaux-Lamy综合征)。NAGLAZYME已被证明可以提高步行和爬楼梯的能力。

重要安全信息

在Naglazyme(Galsulfase)输注期间可以发生严重和危及生命的过敏反应,并且输注后长达24小时。过敏反应的典型迹象包括休克,呼吸困难,喘息,喉咙肿胀,血压低。如果在输注过程中发生严重的过敏反应,则应立即停止输注,并且应接受医疗。如果您在输注后发育任何严重症状,请立即联系您的医生或立即获取医疗帮助。

在临床试验中,大多数患者产生抗体纳格酶治疗。抗体形成与NAGLAZYME的安全性或有效性之间没有明确的关系。

严重和严重的输液反应与纳格酶有关,包括荨麻疹、胸痛、皮疹、腹痛、呼吸困难、肿胀、发热和眼睛刺激。你应该在注射纳格酶前服用抗组胺药,以降低输液反应的风险。如果出现输液反应,应减慢或停止输液,并可给予额外的药物治疗。

在临床试验中,纳格酶最常见的副作用是皮疹、疼痛、荨麻疹、发热、瘙痒、寒战、头痛、恶心、呕吐、腹痛和呼吸困难。最常见的副作用需要医疗照顾是输液相关的影响。

这些并不是NAGLAZYME所有可能的副作用。如果你有任何困扰你或不消失的症状,请与你的医生联系。

Naglazyme是处方药。在用龙醛治疗之前,重要的是与医生讨论您的病史。如果您服用任何药物,请告诉您的医生,如果您对任何药物过敏。您的医生将决定Naglazyme是否适合您。如果您有疑问或想要更多关于Naglazyme的信息,请联系您的医生。

由于天然MPS VI疾病过程可能发生脊髓损伤。脊髓损伤的迹象包括背部疼痛,膀胱丧失和肠道控制,麻木和瘫痪。如果您培养任何这些症状,立即联系您的医生。

打电话给您的医生,征求有关副作用的医疗建议。您可以在1-866-906-6100和FDA向Biomarin向Biomarin报告副作用www.fda.gov/medwatch或者拨打1-800-FDA-1088。

有关更多信息,请致电BioMarin RareConnections™1-866-906-6100。

请参阅完整的处方信息。


图片:科学家处理烧杯
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