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第一个也是唯一一个被批准用于患有PKU的成年人的酶疗法。

警告:有过敏的危险

PALYNZIQ可导致严重的过敏反应(过敏性休克),可能危及生命,在使用PALYNZIQ治疗的任何时候都可能发生。

有关更多信息,请阅读下面的重要安全信息,或参阅完整的处方信息和药物指南PALYNZIQ.com

帕林齐克®(PEG-Valiase-pqpz)注射液是FDA批准的第一种酶替代疗法,用于目前治疗中血液苯丙氨酸(苯丙氨酸)水平超过600微摩尔/升(10毫克/分升)的成人PKU(苯丙酮尿症)。PALYNZIQ是一种每日一次的自我给药疗法,其作用独立于苯丙氨酸羟化酶(PAH)酶,因此它是所有合格的成年PKU患者的一种选择。

PALYNZIQ雷姆:PALYNZIQ只能通过PALYNZIQ雷姆,一个受限制的分发程序。

通过短片《the Pursuit of PKU》了解BioMarin对北京大学15年的承诺。


分子
条件
阶段(临床前、阶段1、阶段2、阶段3、BLA/NDA/MAA、批准)

重要安全信息

PALYNZIQ是什么?

帕林齐克®(Pal-lin-zeek) (pegvaliase-pqpz)是一种处方药物,用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平,这些患者目前的治疗中血液苯丙氨酸水平超过600微mol/L (10 mg/dL)。您应该与您的医疗服务提供者讨论PALYNZIQ的潜在好处和风险。

关于PALYNZIQ,我应该知道的最重要的信息是什么?
PALYNZIQ可引起严重的过敏反应(过敏反应),可能危及生命,并可在使用PALYNZIQ治疗期间随时发生。

帕林齐克®(Pal-lin-zeek) (pegvaliase-pqpz)是一种处方药物,用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平,这些患者目前的治疗中血液苯丙氨酸水平超过600微mol/L (10 mg/dL)。您应该与您的医疗服务提供者讨论PALYNZIQ的潜在好处和风险。

严重过敏反应是PALYNZIQ一种严重但常见的副作用。

  • 您将在医疗机构接受第一次PALYNZIQ注射,在注射后,您将受到至少1小时的密切观察,以防出现严重的过敏反应
  • 您的医疗保健提供者将为您开自动注射肾上腺素的处方,并将在您出现严重过敏反应时教会您(或您的护理者)和您的观察者(如果需要)何时以及如何使用
  • 如果您在使用PALYNZIQ治疗期间出现严重过敏反应,您需要立即注射肾上腺素,并立即获得紧急医疗帮助
  • 您的医疗服务提供者将决定您(或您的护理人员)是否能够进行PALYNZIQ注射,识别严重过敏反应的迹象和症状,进行肾上腺素注射,并在需要时呼叫紧急帮助
  • 你的医疗服务提供者可能建议成年观察者(或你的照顾者)与你当你给PALYNZIQ注入和至少1小时后注射观看你的体征和症状严重的过敏反应,如果需要,给你注射肾上腺素,并呼吁紧急医疗帮助

如果您有以下任何症状,请停止注射PALYNZIQ,并立即获得紧急医疗护理:

  • 晕倒(昏倒)
  • 眩晕或头晕
  • 突然混乱
  • 呼吸或喘息困难
  • 胸部不适或胸闷
  • 快速的心跳
  • 脸部、嘴唇、眼睛或舌头的肿胀
  • 喉紧
  • 冲洗皮肤
  • 皮疹、瘙痒或皮肤凸起
  • 恶心、呕吐或腹泻
  • 尿或大便失控

在使用PALYNZIQ治疗期间,始终随身携带自动注射肾上腺素。有关更多信息,请阅读医疗保健提供者为您处方的自动注射肾上腺素随附的患者信息。

如果你有严重的过敏反应,不要继续服用帕林齐克直到你和你的医疗服务提供者谈过你的医疗服务提供者会告诉你是否可以继续使用PALYNZIQ治疗。

服用帕林齐克的人也经历过过敏反应以外的过敏反应。如果服用帕林齐克后出现任何过敏反应,请咨询您的医疗保健提供者。

PALYNZIQ雷姆:PALYNZIQ只能通过一个名为PALYNZIQ REMS(风险评估和缓解策略)的受限计划获得。与您的医疗保健提供商讨论PALYNZIQ REMS以及如何注册。

在开始PALYNZIQ之前,我应该告诉我的医疗保健提供者什么?

告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

在注射PALYNZIQ之前,请立即与您的医疗服务提供者沟通如果你不能或不愿意使用自动注射肾上腺素来治疗严重的过敏反应。如果您正在怀孕或计划在服用PALYNZIQ期间怀孕,请与您的医疗服务提供者讨论在怀孕期间服用PALYNZIQ对您和您未出生的宝宝的风险和好处。如果你正在母乳喂养或计划母乳喂养,请咨询你的医疗服务提供者,如果你服用了PALYNZIQ,最好的喂养方式是什么。

在注射PALYNZIQ前,请阅读用药指南和使用说明这是你的帕林齐克注射液。

启动PALYNZIQ后我应该注意什么?

帕林齐可引起严重的副作用,包括:

  • 严重过敏反应(过敏反应)
  • 在使用PALYNZIQ治疗期间,可能会发生对PALYNZIQ的其他过敏反应。如果您有以下任何过敏反应症状,包括:皮疹、瘙痒或面部、嘴唇、眼睛或舌头肿胀,请立即联系您的医疗保健提供者。您的医疗保健提供者可能会改变您的帕林齐克剂量,停止您的帕林齐克治疗一段时间,或者在您注射帕林齐克之前给您开药,以帮助减少过敏反应的症状

最常见的副作用包括注射部位反应(如发红、发痒、疼痛、瘀伤、皮疹、肿胀或压痛)、关节疼痛、头痛、蔓延并持续至少14天的皮肤反应(如瘙痒、皮疹或发红)、恶心、胃痛、呕吐、咳嗽、口咽疼痛、瘙痒、腹泻、鼻塞、感觉非常疲倦、头晕、焦虑、血液中苯丙氨酸含量低

这些并不是PALYNZIQ所有可能的副作用。立即与您的医疗保健提供者讨论任何副作用。

重要的笔记

血液苯丙氨酸检测与饮食

  • 您的医疗保健提供者将在PALYNZIQ治疗期间监测您的血液苯丙氨酸水平
  • 监控你吃或喝的蛋白质和苯丙氨酸的含量。在使用PALYNZIQ治疗期间,你的医疗服务提供者可能会根据你血液中的苯丙氨酸水平,改变你饮食中的蛋白质和苯丙氨酸含量。按照你的医疗保健提供者的指示,你的饮食中应该含有多少蛋白质和苯丙氨酸

漏剂量

  • 如果错过一剂,请按计划服用下一剂,不要服用2剂帕林齐克来弥补错过的剂量

妊娠监测计划

  • 对于在怀孕期间服用PALYNZIQ,或在服用PALYNZIQ期间或在服用最后一剂PALYNZIQ后1个月内怀孕的女性,有一个妊娠监测项目。这个项目的目的是收集关于您和您的宝宝在服用PALYNZIQ期间的健康信息。咨询您的医疗服务提供者,您可以如何参加这个项目或致电1-866-906-6100的生物标记

您可以致电1-866-906-6100向BioMarin报告副作用。

我们鼓励您向FDA报告处方药的副作用。参观www.fda.gov/medwatch或致电1 - 800 - fda - 1088。

请参阅随附的全文处方信息用药指南


图片:科学家处理烧杯
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