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第一个也是唯一一个被批准用于成人PKU患者的酶疗法。

警告:有过敏的危险

帕林齐克可引起严重的过敏反应(过敏反应),可能危及生命,并可在帕林齐克治疗期间随时发生。

有关更多信息,请阅读下面的重要安全信息,或参阅上的完整处方信息和药物指南PALYNZIQ.com网站.

帕林齐克®(pegvaliase-pqpz)注射液是FDA批准的第一种酶替代疗法,用于治疗血液中苯丙氨酸(苯丙氨酸)水平在600微摩尔/升(10毫克/分升)以上的成人PKU(苯丙酮尿症)。PALYNZIQ是一种每日一次的自我给药疗法,其作用独立于苯丙氨酸羟化酶(PAH)酶,因此它是所有符合条件的PKU成年患者的一种选择。

PALYNZIQ REMS公司:PALYNZIQ只能通过PALYNZIQ REMS公司,一个受限制的发行计划。

通过短片《北大的追求》了解更多关于BioMarin对北大15年的承诺


分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)

重要安全信息

帕林齐克是什么?

帕林齐克®(Pal-lin-zeek)(pegvaliase-pqpz)是一种处方药,用于降低成人PKU(苯丙酮尿症)患者的血苯丙氨酸(Phe)水平,这些患者在目前的治疗中血苯丙氨酸水平不受控制地高于600微摩尔/升(10毫克/分升)。您应该与您的医疗保健提供者讨论PALYNZIQ的潜在益处和风险。

关于PALYNZIQ我应该知道的最重要的信息是什么?
帕林齐可引起严重的过敏反应(过敏反应),可能危及生命,并可在帕林齐治疗期间随时发生。

帕林齐克®(Pal-lin-zeek)(pegvaliase-pqpz)是一种处方药,用于降低成人PKU(苯丙酮尿症)患者的血苯丙氨酸(Phe)水平,这些患者在目前的治疗中血苯丙氨酸水平不受控制地高于600微摩尔/升(10毫克/分升)。您应该与您的医疗保健提供者讨论PALYNZIQ的潜在益处和风险。

严重的过敏反应是帕林齐克严重但常见的副作用。

  • 您将在医疗机构接受第一次注射帕林齐克,注射后至少1小时,您将被密切关注严重过敏反应
  • 你的医疗保健提供者会给你开自动注射肾上腺素的处方,如果你有严重的过敏反应,还会教你(或你的护理者)和你的观察者什么时候以及如何使用
  • 如果您在使用帕林齐克治疗期间出现严重过敏反应,您需要立即注射肾上腺素,并立即获得紧急医疗帮助
  • 您的医疗保健提供者将决定您(或您的护理者)是否能够注射帕林齐,识别严重过敏反应的体征和症状,注射肾上腺素,并在需要时寻求紧急帮助
  • 您的医疗保健提供者可能会建议您在注射帕林齐克时,以及注射后至少1小时内,有一名成年观察者(或您的护理者)陪伴您,观察您是否出现严重过敏反应的迹象和症状,如果需要,给您注射肾上腺素并寻求紧急医疗帮助

如果您有以下任何症状,请停止注射帕林齐克并立即就医:

  • 昏厥
  • 头晕或头晕
  • 突然的混乱
  • 呼吸或喘息困难
  • 胸部不适或胸闷
  • 心率加快
  • 你的脸、嘴唇、眼睛或舌头肿胀
  • 喉咙紧绷
  • 皮肤发红
  • 皮疹、瘙痒或皮肤隆起
  • 恶心、呕吐或腹泻
  • 小便失控

帕林齐治疗期间,始终随身携带自动注射肾上腺素。阅读您的医疗机构为您处方的自动注射肾上腺素随附的患者信息,了解更多信息。

如果你有严重的过敏反应,不要继续服用帕林齐克直到你和你的医疗保健提供者交谈。您的医疗保健提供者会告诉您是否可以继续使用帕林齐克进行治疗。

服用帕林齐克的人也经历过过敏反应以外的过敏反应。如果服用帕林齐克后出现任何过敏反应,请咨询您的医疗保健提供者。

PALYNZIQ REMS公司:PALYNZIQ只能通过一个名为PALYNZIQ REMS(风险评估和缓解策略)的受限计划获得。与您的医疗保健提供者讨论PALYNZIQ REMS以及如何注册。

在开始使用PALYNZIQ之前,我应该告诉我的医疗保健提供者什么?

告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物,包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

在注射帕林齐克之前,请立即与您的医疗保健提供者联系如果你不能或不会使用自动注射肾上腺素来治疗严重的过敏反应。如果您正在怀孕或计划怀孕时服用帕林齐克,请与您的医疗保健提供者讨论怀孕期间服用帕林齐克对您和您的未出生婴儿的风险和好处。如果你正在哺乳或打算哺乳,告诉你的医疗保健提供者如果你服用帕林齐,最好的喂养方式。

注射帕林齐克前,请阅读用药指南和使用说明你注射的帕林齐。

在开始帕林齐克之后我应该注意什么?

帕林齐可引起严重的副作用,包括:

  • 严重过敏反应(过敏反应)
  • 在使用帕林齐克的治疗过程中,可能会发生对帕林齐克的其他过敏反应。如果您有以下任何过敏反应症状,包括:皮疹、瘙痒或面部、嘴唇、眼睛或舌头肿胀,请立即联系您的医疗保健提供者。您的医疗保健提供者可能会改变您的帕林齐剂量,停止您的帕林齐治疗一段时间,或为您开药,让您在注射帕林齐之前服用,以帮助减少过敏反应的症状

帕林齐最常见的副作用包括注射部位反应(如发红、瘙痒、疼痛、瘀伤、皮疹、肿胀或压痛)、关节痛、头痛、扩散并持续至少14天的皮肤反应(如瘙痒、皮疹或发红)、恶心、胃痛、呕吐、咳嗽、口咽痛、瘙痒、腹泻、鼻塞、感到非常疲倦、头晕、焦虑,血液中Phe含量低。

这些并不是帕林齐克所有可能的副作用。如果有任何副作用,请立即与您的医疗保健提供者联系。

重要注意事项

血苯丙氨酸检测与饮食

  • 您的医疗保健提供者将监测您的血液苯丙氨酸水平在帕林齐克治疗
  • 监测你吃或喝的蛋白质和苯丙氨酸的量。在帕林齐治疗期间,你的医疗保健提供者可能会根据你血液中苯丙氨酸的水平,改变你饮食中蛋白质和苯丙氨酸的含量。按照你的医疗保健提供者的指示,你应该有多少蛋白质和苯丙氨酸在你的饮食

漏剂量

  • 如果错过了一剂,请按计划服用下一剂,不要服用2剂帕林齐来弥补错过的剂量

妊娠监测计划

  • 对于怀孕期间服用帕林齐克的女性,或在服用帕林齐克期间怀孕的女性,或在服用最后一剂帕林齐克后1个月内怀孕的女性,有一个怀孕监测计划。本项目的目的是收集服用帕林齐克期间您和您的宝宝的健康信息。向您的医疗保健提供者咨询您如何参与该计划,或致电BioMarin 1-866-906-6100

您可以拨打1-866-906-6100向BioMarin报告副作用。

我们鼓励你向FDA报告处方药的副作用。访问www.fda.gov/medwatch或者拨打1-800-FDA-1088。

请参阅随附的完整处方信息用药指南.


资料图:科学家处理烧杯
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