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Morquio A综合征(MPS IVA)的第一个也是唯一的治疗方法。

VIMIZIM期间可能发生危及生命的过敏反应,称为过敏反应®(elosulase alfa)输液。过敏反应的典型症状包括咳嗽、皮疹、喉咙紧绷、荨麻疹、潮红、肤色改变、低血压、气短、胸痛以及恶心、腹痛、干呕和呕吐等胃肠道症状。如果这些症状在注射维米津期间或之后出现,请立即联系您的医生或寻求医疗帮助。如果你有呼吸系统疾病,你的病情可能会突然恶化,你可能需要额外的监测。

维米齐姆®(elosuflase alfa)是首个被批准的酶替代疗法,旨在解决Morquio A综合征或粘多糖病IVA(MPS IVA)的根本原因,即N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶(GALNS)的缺乏。VIMIZIM在细胞水平上起作用,帮助减少酶的活性。

Morquio A是一种罕见的进行性遗传病,影响身体的主要器官系统。Morquio A患者缺少一种分解和去除糖胺聚糖(GAG)所必需的酶,即硫酸可拉坦(KS)和硫酸软骨素-6(C6S)。


分子
条件
阶段(临床前,阶段1,阶段2,阶段3,BLA/NDA/MAA,批准)

适应症

维米齐姆®(eloslfase alfa)适用于粘多糖病IVA型(MPS-IVA;Morquio综合征)。

重要安全信息

VIMIZIM期间可能发生危及生命的过敏反应,称为过敏反应®(elosulase alfa)输液。过敏反应的典型症状包括咳嗽、皮疹、喉咙紧绷、荨麻疹、潮红、肤色改变、低血压、气短、胸痛以及恶心、腹痛、干呕和呕吐等胃肠道症状。如果这些症状在注射维米津期间或之后出现,请立即联系您的医生或寻求医疗帮助。如果你有呼吸系统疾病,你的病情可能会突然恶化,你可能需要额外的监测。

维米津是一种处方药。在使用VIMIZIM治疗之前,与医生讨论您的病史是很重要的。告诉你的医生如果你生病或服用任何药物,如果你对任何药物过敏。如果你怀孕了,打算怀孕,或者是一个哺乳期母亲,也要告诉你的医生。你的医生会决定VIMIZIM是否适合你。如果您有问题或想了解更多关于维米西姆的信息,请联系您的医生。

过敏反应可发生在任何维咪嗪输液期间和输液后3小时内,过敏反应早在输液开始后30分钟出现,晚至输液后6天出现。

VIMIZIM治疗可发生严重和严重的反应,包括危及生命的过敏反应(过敏反应)、荨麻疹、肿胀、咳嗽、呼吸急促和潮红。你应该在注射维米津之前接受抗组胺药等药物治疗,以降低反应的风险。如果出现反应,应放慢或停止输液,并可给予额外的药物治疗。如果出现严重反应,应立即停止输液,并接受适当的治疗。

如果您在输注维米西姆时患有急性发热或呼吸系统疾病,您可能会因过敏反应而出现危及生命的并发症。如果您使用补充氧气或持续气道正压通气(CPAP),您应该在输注期间使用,以防出现突然反应,或因抗组胺药导致极度困倦/睡眠。

脊髓损伤可能是由于自然的MPS-IVA疾病过程引起的。脊髓损伤的症状包括背痛、麻木和瘫痪,以及膀胱和肠道失控。如果出现上述症状,请立即联系医生。

最常见的副作用包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳。这些并不是VIMIZIM所有可能的副作用。如果你有任何困扰你或不消失的症状,请与你的医生联系。

打电话给你的医生征求关于副作用的医学意见。您可以通过访问1-866-906-6100和FDA向BioMarin报告副作用www.fda.gov/medwatch或者拨打1-800-FDA-1088。

有关更多信息,请致电BioMarin-RareConnections拨打1-866-906-6100。

请参阅完整的处方信息,包括重要警告。


资料图:科学家处理烧杯
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