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我们寻求大效果。

通过战略性地关注具有定义遗传缺陷的稀有障碍,我们努力制定创新的疗法,这些疗法是第一或最佳级别的疗法。

分子
状况
相(临床前,阶段,第2期,第3期,BLA / NDA / MAA,批准)
  • CNP的雾化剂(BMN 111)模拟
    achondropracasia
    NDA / MAA.
    ^
    目标指示

    雾化物是在治疗疼痛儿童的研究中的C型利钠肽的调查模拟,最常见的骨骼发育不良形式。

  • valoctocogene roxaparvovec(BMN 270)AAV系数VIII
    严重的血友病A.
    第3阶段
    ^
    目标指示

    Valoctocogene Roxaparvovec是治疗严重血友病A的监管审查下的AAV5基因治疗。

    agent.yabovip168
  • BMN 307 AAV.
    基因治疗
    PKU.
    阶段1
    ^
    目标指示

    BMN 307是在调查中的AAV5-苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因治疗,以确定它是否可以将PKU患者的血苯丙氨酸浓度水平标准化。

    学到更多^
  • BMN 331 AAV.
    基因治疗
    遗传性血统的血统
    (海)
    临床
    ^
    目标指示

    BMN 331是遗传性血统的发展中的基因治疗候选者。

    学到更多关于BMN 331 AAV^
  • BMN 255.
    慢性肾病
    临床前
    ^
    目标指示

    BMN 255是慢性肾病发育的研究候选药物。

图片:生物罗素科学家
临床试验

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我们对临床试验设计的深思熟虑方法使我们能够快速有效地移动,同时保护患者的安全性。

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