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Biomarin宣布在国际血栓形成和呼吸症社会(ISTH)2021虚拟大会上进行12项演示文稿
从valoctocogene roxaparvovec的正在进行的研究中提出的调查结果代表了血友病A中的任何基因治疗的最大和最长的发展计划
2021年7月2日

圣拉斐尔,加利福尼亚州。7月2日,2021年/Prnewswire./ - 亚博软件安全吗 Biomarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克:BMRN)今天宣布三个与valoctocogene Roxaparvovec相关的一个口头介绍和9个海报演示,该研究是治疗具有严重血友病A的血栓形成和呼吸性的国际社会(Isth))2021年度虚拟大会被举行7月17日至21日,2021年。值得注意的是,这些演示文稿将包括来自第3阶段3年1-1试验的亮点,血友病A中最大的基因治疗试验,以及从第1/2期研究中的五年临床后续,这两者都继续展示长期的止血效果没有需要其他治疗血友病A.

生物罗素制药标志(Prnewsfoto / Biomarin Pharmaceut亚博软件安全吗icalical。)

“我们为迄今为止迄今为止的长期扩展研究以及至少五年来迄今为止的一致和戏剧性的控制结果感到自豪,以及血友病A中最大和最明确的基因治疗研究。我们期待科学演示the growing body of evidence for valoctocogene roxaparvovec and ensuing discussions at this important meeting," said Hank Fuchs, M.D., President, Worldwide Research and Development at BioMarin.

生物摩金林的田间的演示包括:

平台演示文稿

缬氨酸钴roxaparvovec腺相关病毒基因转移的疗效和安全性严重血友病A:第3阶段的结果
教授Margareth C. Ozelo,血液学和输血医学,内科医学院 - 坎帕纳斯大学卸灾医学院医学院
2021年7月19日星期一10-11 AM EDT.

用缬氨酸乙烯roxaparvovec治疗后,保持止血反应长达5年,AAV5-HFVIII-SQ基因治疗急性血友病A.
教授迈克尔·莱佛士伦敦帝国学院医学院医学系,医学系,汉统医院血友病中心主任
2021年7月21日星期三10-11 AM EDT.

犬血友病模型中腺相关病毒基因治疗后早期结果调查
博士保罗巴蒂,大学病理学和分子医学系
2021年7月21日星期三1-2 PM EDT.

海报演示文稿

海报 #

标题和作者

LPB0022

对血友病人的各种AAV血清型预先存在的全球血清普促性

凯拉斯河,海斯G,andreeva t,suzuki t,笨拙的b,shima m,collock t,slev p,outlenburg j,ozelo m,castet s,mahlangu j,peyvandi f,Kazmi R,Leavitt A,Callaghan M,Pan-Petesch B,Quon D,Li M,Wong Wy。

PB0663

Covid-19时代萨瓦斯临床试验招聘中临床试验招聘方法:在全球化大流行期间设计前瞻性,观测研究的前瞻性观察研究

Valentino L,Vaghela M,Lauw M,Dela Cerda G,Jones M,Hinds D,Newman V,Leal-Padinas F,Rotellini D,Schafer K,管道S。

PB0488

探讨患者和医师和医生报告的患者患者患者和嗜血症的焦虑和抑郁症之间的一致性

Burke T,Shaikh A,Pedra G,Hawes C,Camp C,O'Hara J.

PB0468

患者以患者为中心的关节度量:“问题关节”的检查和验证;来自国际象棋海套数据集的经验证据

Burke T,Rodriguez-Santana I,O'Hara J,Chowdary P,Curtis R,Khair K,Mcllaughlin P,Noone D,O'Mahoney B,Pasi J,Skinner M。

PB0452

法国血友病A的现实世界临床和患者为中心的成果:国际象棋和国际象棋II研究的组合成果

Shaikh A,Burke T,Hawes C,Duport G,O'Hara J,Camp C.

PB0487

德国血友病A人物的现实世界临床和患者以患者为中心的成果:棋盘和国际象棋II研究的组合成果

Shaikh A,Burke T,Hawes C,Becker T,Brandt S,O'Hara J,Camp C.

PB0464

在意大利血友病A中的现实世界临床和患者为中心的成果:国际象棋和国际象棋II研究中的成果

Shaikh A,Burke T,Hawes C,Lupi A,O'Hara J,Camp C.

PB0456

在西班牙血友病A中的现实世界临床和患者为中心的成果:国际象棋和国际象棋II研究的组合结果

Shaikh A,Burke T,Hawes C,O'Hara J,Camp C.

PB0479.

在英国的血友病患者中的现实世界临床和患者为中心的结果:棋盘和国际象棋II研究的组合成果

Shaikh A,Burke T,Hawes C,Mckeown W,Morgan D,O'Hara J,Camp C.

该田间成立于1969年,是全球领先的非营利组织,致力于推进血栓形成和出血障碍的理解,预防,诊断和治疗。该田间是一个国际职业会员组织,拥有超过7,700名临床医生,研究人员和教育工作者,共同努力,改善世界上110多个国家的患者的生活。在其高度尊敬的活动和举措中,于10月13日是教育和标准化计划,研究活动,会议和大会,同行评审出版物,专家委员会和世界血栓形成日。

监管状况

Biomarin将销售授权申请(MAA)重新提交给欧洲药物局(EMA)6月25日,2021.在5月2021年,EMA批准了公司加速评估的要求。加速评估可能降低了EMA用于人类使用的EMA委员会的时间范围(CHMP)和先进治疗委员会(CAT),审查高级治疗药品(ATMP)的MAA。在2022年的前半叶预计CHMP意见。

MAA提交包括来自第3阶段学习的134名受试者的安全性和有效性数据,所有这些受试者都在用缬量罗西沃韦科韦(Raxaparvovec)处理后至少一年,以及四年和三年的后续行动从6E13 Vg / kg和4e13 Vg / kg剂量队列中,在正在进行的阶段1/2剂量升级研究中。

美国Biomarin打算提出来自第3阶段的研究参与者的两年后续行动安全和有效数据,以支持瓦乙二烯Roxaparvovec的福利/风险评估,如食品和药物管理局(FDA)所要求的。Biomarin旨在在2022年第二季度的生物制剂许可申请(BLA)重新提交,假设有利的研究结果,其次由FDA预期的六个月审查。

FDA在2021年3月授予再生医学的先进治疗(RMAT)指定缬氨酸罗西罗克纳达沃沃瓦匹皮克.RMAT是一项加快计划,旨在促进对患者未满足的医疗需求的再生医学疗法的开发和审查,如valoctocogene roxaparvovec有严重的条件。RMAT指定与2017年收到的突破治疗指定互补。

除了RMAT指定和突破治疗指定外,Biomarin的valoctocogene Roxaparvovec还收到了FDA和EMA的孤儿药物标题,用于治疗严重血友病A.孤儿药物指标计划旨在推进展示产品的评估和开发承诺诊断和/或治疗稀有疾病或病症。

强大的临床计划

生物甘油在其综合性基因治疗方案中进行了多种临床研究,用于治疗血友病A.除了全球第3阶段研究生8-1和正在进行的1/2剂量升级研究外,该公司正在积极参加一期参加参与者3B.,单臂,开放标签研究,评价缬氨酸钴roxaparvovec的疗效和安全性在6e13 Vg / kg的用血友病患者中的预防性皮质类固醇。该公司还运行了6E13 VG /的第1/2阶段研究/KG剂量的羟乙二烯Roxaparvovec与血友病A具有预先存在的AAV5抗体,以及另一种第1/2阶段与6E13 VG / kg剂量的血液ophiliaa中的valoctocogene roxaparvovec与活性或先前的fviii抑制剂一起研究。

关于血友病A.

血友病生活的人缺乏足够的功能性因子VIII蛋白来帮助他们的血液凝块,并且甚至适度伤害的痛苦和/或潜在的危及生命的流血有风险。此外,具有最严重的血友病形式的人(FVIII水平<1%)经常会经历痛苦,自发的流血进入其肌肉或关节。具有最严重的血友病A的个体占血友病的约45%至50%。血友病A中适中(FVIII 1-5%)或轻度(FVIII 5-40%)疾病的人们表现出较低的渗流倾向。具有严重血友病A的成人的护理标准是替代因子VIII输注的预防性方案,每周静脉内静脉内施用,每年100至150次输注。尽管这些方案,很多人都会继续经历突破性流血,导致逐步和衰弱的联合损害,这可能对他们的生活质量产生重大影响。

血友病A,也称为因子VIII缺乏或经典血友病,是由缺失或有缺陷的因子VIII,凝血蛋白引起的X链接遗传障碍。虽然它被父母从父母移到儿童,但大约1/3的病例是由自发突变引起的,这是一种未遗传的新突变。约有10,000人有血友病A.

关于生物罗素

Biomarin是一家全球生物技术公司,为严重和危及生命稀有和超稀有遗传疾病的患者开发和商业化创新疗法。该公司的投资组合由六种商业化产品和多个临床和临床前产品候选人组成。有关其他信息,请访问www.ppcfhw.com.。有关Biomarin的网站的信息尚未通过引用纳入此新闻稿。

前瞻性陈述

本新闻稿载有关于Biomarin Pharmaceutical Inc.的业务前景的前瞻性陈述,包括但不限于:(i)Biomarin's Valoctocogene Roxa亚博软件安全吗parvovec计划的开发通常,(ii)缬氨酸罗克纳普韦韦科基因治疗患者的影响with severe hemophilia A, (iii) the anticipated timing of a CHMP opinion in the first half of 2022, (iv) our plans in the U.S. to submit two-year follow-up safety and efficacy data on all study participants from the GENEr8-1 study in response to FDA's request for these data to support their benefit-risk assessment of valoctocogene roxaparvovec, (v) our target Biologics License Application (BLA) submission date in the second quarter of 2022, assuming favorable study results, followed by an expected six-month review procedure by the FDA, and (vi) the potential approval and commercialization of valoctocogene roxaparvovec for the treatment of severe hemophilia A, including timing of such approval decisions.

这些前瞻性陈述是预测的,涉及风险和不确定性,使得实际结果可能与这些陈述具有重要实际结果。这些风险和不确定因素包括:当前和计划的临床前研究的结果和时间和缬氨酸植体Roxaparvovec的临床试验,包括最终分析上述临时数据;在第1/2期审判中持续监测患者的任何潜在不良事件;FDA,欧盟委员会和其他监管机构的决定的​​内容和时间,包括Covid-19流行对监管机构的潜在影响,以发出此类决定和此类决定的时间;地方和中央伦理委员会关于临床试验的决策的内容和时间;Biomarin成功制造valoctocogene roxaparvovec的能力;以及在“危险因素”标题和生物罗林证券和交换委员会(SEC)申请中的其他情况下详述的那些风险,包括Biomarin于3月31日,2021年3月31日和未来申请的季度批准并通过生物罗素报告。生物摩金林无责任或义务更新本新闻稿所载的任何前瞻性陈述,由于新信息,未来事件或期望的变化。

Biomarin®是Biomarin Pharmaceutical Inc.的亚博软件安全吗注册商标。

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