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欧盟委员会批准生物标志物VOXZOGO®(vosoritide)用于2岁至生长板关闭的软骨发育不全儿童的治疗
软骨发育不全是侏儒症最常见的病因
欧洲首个被批准治疗软骨发育不全儿童的药物
2021年8月27日

,位于加利福尼亚州圣拉斐尔。2021年8月27日//——Bi亚博软件安全吗oMarin制药有限公司(纳斯达克:BMRN)今天宣布,欧盟委员会(EC)已经批准了营销授权VOXZOGO®(vosoritide),每天一次注射治疗软骨发育不全的儿童从2岁开始直到生长板关闭,青春期后发生当孩子到达最后的成年身高。Voxzogo是欧洲首个被批准用于治疗软骨发育不全儿童的药物。Voxzogo是一种改良的c型利钠肽(CNP),通过下调成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3)信号,直接靶向软骨发育不全的病理生理机制,从而促进软骨内骨形成。

BioMarin Pharmaceutical logo (PRNewsfoto/亚博软件安全吗BioMarin Pharmaceutical Inc.)

“今天是欧洲软骨发育不全协会的一个重要里程碑。这是医疗专业人员第一次欧洲可以为软骨发育不全的儿童和家庭提供有意义的靶向治疗选择,”克劳斯Mohnike马格德堡大学医院儿科教授德国也是Voxzogo临床项目的研究员。软骨发育不全是一种严重的、进行性的、终生的疾病,可能导致多系统并发症,在某些情况下需要手术干预。监管部门的批准基于提高身高,这是软骨发育不全患者日常功能的一个重要决定因素,也是了解Voxzogo除了长期身高之外的潜在好处的第一步。”

据估计,全国有超过1.1万名儿童欧洲中东,非洲患有软骨发育不全,可以用Voxzogo治疗。大约三分之一的人口是在EMA许可下授权的国家。此外,法国国家药品和健康产品安全管理局(ANSM)授予了临时队列使用授权(ATU队列),或临时使用授权,允许Voxzogo在授权流程下立即开始访问。ATU能让我们获得未获批准的药物法国,在没有其他选择的罕见疾病,并假定益处/风险是积极的情况下。报价单价格法国在ATU流程下,每瓶药瓶的价格为712欧元,根据年龄和重量的不同,构成平瓶定价,换算成每位患者每年大约26万欧元或300000美元,假设100%遵守,并排除任何折扣。我们希望德国的初始标价与法国的ATU价格一致。该公司预计,在一到两年内,这些标价将受制于在关键市场的报销谈判后的材料折扣,如德国法国意大利

“我们致力于促进对软骨发育不全儿童的照顾,很高兴能够提供一种基因靶向药物,仅当两岁以上儿童的骨骼生长板是开放的,但可能会提供终生受益,”BioMarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示。“我们非常感谢这些家庭、研究人员和他们的团队,他们为这个临床项目奉献了自己的时间,使这个治疗方案在欧盟社区成为现实。Voxzogo是软骨发育不全症最广泛的治疗选择,在超过十年的研究和开发的基础上,目前正在进行稳健的临床项目。”

“今天,我们赞赏欧盟委员会认识到迫切需要通过为软骨发育不全儿童的父母提供治疗选择来治疗病情进展的儿童。我们期待这种治疗方法的研究结果,这将加深我们对骨骼生长对比例、生活质量和功能独立性的影响的理解。卡门·阿隆索阿尔瓦雷斯他是ALPE基金会的董事总经理。“我们感谢所有的团体,他们一起带来了第一种治疗软骨发育不全儿童的药物欧洲并扩大手术干预之外的治疗选择。”

欧盟委员会的决定是基于Voxzogo临床开发项目的全部数据,包括评估Voxzogo疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照3期研究的结果。3期研究进一步得到了2期剂量发现研究的长期安全性和有效性的支持,这表明,在现有数据的5年观察期中,未治疗软骨发育不全儿童的生长速度一直维持在参与者的基线水平之上,并高于预期的年化生长速度。没有观察到骨龄的加速,表明Voxzogo并没有减少生长的总持续时间。该数据包包括一项正在进行的婴儿和幼儿2期随机双盲研究的结果,包括广泛的药代动力学和生物标志物数据,以及来自2 - 5岁队列参与者的初步生长数据。前哨研究参与者的数据显示,在2至5岁的受试者中,Voxzogo治疗2年后,对生长有积极的影响。此外,数据包包括来自3期扩展研究的数据和大量的自然史数据。

FDA正在审查Voxzogo的美国新药申请(NDA),处方药用户收费法案(PDUFA)的目标行动日期为11月20日, 2021年。今年早些时候,该公司成功完成了FDA对其Voxzogo生产设施的亲自预批准检查。

Voxzogo安全

总的来说,Voxzogo在所有剂量下的耐受性都很好,全世界大约有3.8万名儿童接受了Voxzogo注射。大多数不良事件(AEs)是轻微的,没有研究药物相关的严重不良事件(SAEs)被报道。在所有剂量中,注射部位反应和低血压是最常见的药物相关AEs。所有注射部位反应都是短暂的。低血压的AEs是轻微的和短暂的,大多数是无症状的,在常规血压测量的情况下报告的临床影响最小。没有发现新的安全问题。未发现与骨生长不均衡或骨病理相关的AEs。没有证据表明骨龄加速(由不了解受试者年龄的放射科医生评估)或骨密度的负性变化。

监管状态

2021年1月鉴于Voxzogo的严重儿科适应症,以及目前缺乏可用的治疗方案,FDA已授予Voxzogo的NDA优先审查称号。与FDA对正在进行的申请审查的审查分类变更的政策一致,PDUFA行动日期不受此指定的影响。如果批准,Voxzogo NDA可获得优先审核凭证(PRV)。PRV给予后续药物申请的优先审查,否则将不符合该指定。罕见儿科疾病审查券计划旨在鼓励开发预防或治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。

Voxzogo获得了FDA和EMA授予的孤儿药称号,用于治疗软骨发育不全儿童。孤儿药指定项目旨在推进对诊断和/或治疗罕见疾病或条件有潜力的产品的评估和开发。

对软骨发育不全

软骨发育不全是骨骼发育不良最常见的形式,导致人类的不成比例的矮小身材,其特征是软骨内骨化速度减慢,导致长骨、脊柱、面部和颅底的不成比例的矮小身材和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的改变引起的,FGFR3是骨生长的负调节因子。除了不匀称的矮小身材,软骨发育不全患者还会经历严重的健康并发症,包括枕骨大孔受压、睡眠呼吸暂停、腿弓形、脸中部发育不全、下背部永久性摇摆、脊柱狭窄和复发性耳感染。其中一些并发症可能导致需要进行侵入性手术,如脊髓减压和弓形腿伸直。此外,研究表明,每个年龄段的死亡率都在增加。

超过80%的软骨发育不全儿童的父母都是中等身材,而且是由于自发的基因突变造成的。全世界软骨发育不全的发病率约为每25000个活产儿中有一个。Voxzogo正在那些生长板仍然“开放”的儿童中进行测试,通常是那些18岁以下的儿童。这大约占软骨发育不全患者的25%。在美国,欧洲拉丁美洲,中东,大部分亚太地区在美国,目前还没有获得许可的治疗软骨发育不全的药物。

关于BioMarin

bioin是一家全球性生物技术公司,为严重和危及生命的罕见和超罕见遗传疾病患者开发和商业化创新疗法。该公司的产品组合包括七个商业化产品和多个临床和临床前产品候选。欲了解更多信息,请访问www.ppcfhw.com.该等网站上的资料并没有作为参考资料纳入本新闻稿。

前瞻性陈述

本新闻稿包含关于BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)业务前景的前瞻性声明,包括但不限于以下声明亚博软件安全吗法国,估计每位患者每年的费用约为260,000欧元或300000美元基于712€/瓶的价格,假设100%遵从性和不含任何折扣,期望最初德国标价将符合法国前提价格,价格将受到这些列表,在一到两年,还款后材料折扣谈判等关键市场德国法国意大利FDA对生物标志物Voxzogo美国新药申请(NDA)的审查现状,以及预期的PDUFA靶点行动日期2021年11月20日bioin预计,Voxzogo将通过在欧洲国家的EMA批准的冠名患者销售获得更多的患者中东非洲bioin希望通过预期的EMA许可和Voxzogo NDA获得优先审核凭证的潜力,促进更多的市场注册。这些前瞻性陈述是预测,涉及风险和不确定性,因此实际结果可能与这些陈述有重大差异。这些风险和不确定性包括:Voxzogo目前和计划的临床前研究和临床试验的3期数据、结果和时间的最终分析;如果获得批准,我们有能力成功生产Voxzogo用于临床试验和商业;美国食品和药物管理局(fda)、欧盟委员会(European Commission)和其他监管机构就Voxzogo作出决定的内容和时间;以及不时在“风险因素”标题下详细描述的其他风险和不确定性,以及生物标记在美国证券交易委员会(SEC)文件的其他地方,包括但不限于生物标记在本季度末表格10-Q的季度报告6月30日以及BioMarin未来提交给SEC的文件和报告。BioMarin没有义务或义务根据新信息、未来事件或预期变化更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。

BioMarin®和VOXZOGO®是BioMarin Pharmaceutical Inc.的注册商标亚博软件安全吗。

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SOURCE 亚博软件安全吗BioMarin Pharmaceutical Inc。