加利福尼亚州圣拉斐尔。，2021年7月28日/从/ --

财务亮点(百万美元，除每股数据外，未经审计)

亚博软件安全吗BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ:BMRN）（BioMarin或该公司）今天公布了截至2021年6月30日的第二季度财务业绩。

BioMarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示：“我们在2021年上半年表现强劲，包括财务业绩和关键监管目标的实现。”。“CHMP对2岁及2岁以上的儿童使用VOXZOGO的意见是积极的，我们的商业团队正在积极准备欧洲可能的批准，并在今年夏天晚些时候推出。如果获得批准，VOXZOGO将成为软骨发育不全儿童的首个药物治疗选择。在2010年获得潜在批准后欧洲今年夏天晚些时候，我们希望能有一个积极的结果美国在我们11月20日PDUFA目标行动日期。随着VOXZOGO治疗软骨发育不全症的潜在全球批准，我们有一个巨大的机会来满足寻求治疗孩子的家庭的兴趣。”

Bienaimé先生继续说道:“我们很高兴我们的MAA在欧洲为CHMP在2022年上半年发表意见铺平了道路。今年7月，我们在国际血栓与止血学会(International Society on Thrombosis and hemostasis)上发表的数据提供了valoccogene roxaparvovec治疗后止血效果的进一步证据，包括显著减少出血事件和VIII因子输液。我们期待在2022年初完成134名参与者的3期研究的两年数据结果，并预计在2022年第二季度提交BLA，如果数据支持的话。我们比以往任何时候都相信，valoccogene roxaparvovec基因治疗将是严重血友病a患者的重要治疗选择。我们认为，valoccogene roxaparvovec基因疗法有潜力解决未满足的出血控制需求，这得到了我们迄今为止的临床结果的支持。”

财务要点：

• 总收入2021年第二季度增长到5.017亿美元与…相比4.295亿美元2020年同期。总收入增加的主要原因如下:
• 较高的Vimizim和Naglazyme产品收入主要由订单时间驱动欧洲和中东；和
• 更高的Palynziq产品收入主要是由更多美国患者实现维持剂量和新患者开始治疗带来的收入;部分抵消了
• Kuvan产品收入下降主要是由于在美国失去独占权导致的仿制药竞争
• 公认会计准则净收入增加到1290万美元与2021年第二季度的GAAP净亏损相比2920万美元2020年同期。增长的主要原因是，由于许可费用降低，收入增加，研发（R&D）费用降低，利润增加。
• 非公认会计准则净收入2021年第二季度增长到9780万美元与非公认会计准则收入相比5740万美元2020年同期。与2020年同期相比，本季度非公认会计原则收入的增长主要归因于较高的毛利，部分被较高的SG&A费用所抵消。

商业投资组合（Naglazyme、Vimizim、Brineura、Palynziq、Kuvan和Aldurazyme）

• Naglazyme、Vimizim和Brineura在本季度保持了强劲的患者依从性，并基于强劲的潜在需求继续增长。
• 使用商业Naglazyme和Vimizim治疗的患者数量每年增长10%以上。
• 接受商业布里奈拉疗法的商业患者数量同比增长了30%以上。
• 2021年全年Naglazyme和Vimizim的订单时间预计将更加集中在上半年。
• 根据2021年全年指导的中点，与2020年全年业绩相比，Palynziq 2021年全年业绩预计将增长约40%。
• Palynziq在欧洲的增长，中东由于新冠病毒-19，非洲地区（EMEA）受到持续挑战的影响，预计当北大诊所有更多的运营自由并开始治疗更多患者时，来自EMEA的Palynziq收入将增加。
• 在美国，使用Palynziq商业疗法的患者数量同比增长了约30%，而且随着美国北京大学的诊所预计将在未来几个季度重新开业，这一数字预计还将继续增长。
• 仿制药抢走了Kuvan在美国的市场份额，这与预期一致。

晚期调控组合(VOXZOGO和valoccogene roxaparvovec)

• 在里面欧洲在美国，人用医药产品委员会(CHMP)对VOXZOGO在2岁及以上儿童的治疗中获得了积极的意见。欧盟委员会预计将在2021年第三季度做出最终批准决定，通常与CHMP的建议一致。
• 美国食品和药物管理局(FDA)正在审查VOXZOGO新药申请(NDA)，处方药用户收费法案(PDUFA)的目标行动日期为2021年11月20日．
• 欧洲药品管理局(EMA)验证了BioMarin的MAA用于valoccogene roxaparvovec: CHMP意见预计将于2022年第二季度公布。
• 生物标记in计划于2022年第二季度提交valoccogene roxaparvovec的生物制剂许可申请(BLA)，假设GENEr8-1研究的两年随访安全性和有效性数据取得良好结果，随后FDA预计将进行6个月的审查程序。

早期发展组合(BMN 307, BMN 255, BMN 331, DiNA-001, Allen Institute Collaboration)

• BMN 307:在phhearless中剂量增加，BMN 307的1/2期研究仍在继续，其基础是鼓励苯丙氨酸降低和研究参与者使用最低剂量治疗的安全性。
• bmn255是一种用于治疗慢性肾脏疾病子集的小分子。bmn255的研究新药申请(IND)是有效的，该公司正在给受试者剂量。
• bmn331基因治疗候选药物遗传性血管性水肿(HAE): bmn331是BioMarin的第三个基因治疗候选药物。生物标志物计划利用其在开发严重血友病A和PKU基因治疗的广泛专业知识，以提高BMN 331的开发过程中的效率。BMN 331的IND最近获得了FDA的批准，目前处于活性状态。
• 351 BMN杜氏肌肉营养不良症(DMD): IND-enabling研究继续BMN 351,一个反义寡核苷酸治疗已经证明肌营养不良蛋白表达水平的30 - 50%的野生型水平在股四头肌治疗DMD小鼠模型在18.7毫克/公斤/一周13周去年政府(2周后)。如果正在进行的临床前研究的结果是支持的，BioMarin预计将在2022年上半年提交BMN 351的IND。
• DiNA-001治疗MYBPC3肥厚型心肌病（HCM）：在2020年宣布与基因治疗平台公司Dinakor合作开发治疗罕见遗传性心肌病的新型基因疗法后，DiNA-001正在进行临床前研究。Dinakor收到了一笔未披露的预付款，除全球销售的分层版税外，还有资格获得产品销售的开发、监管和商业里程碑。
• 在2021年4月28日生物标记蛋白(BioMarin)和艾伦研究所(Allen Institute)宣布合作开发新的基因疗法，旨在治疗中枢神经系统(CNS)的罕见遗传疾病。目标是将艾伦研究所在中枢神经系统治疗领域的大规模基因组科学的领导地位与生物标记蛋白在开发转化基因治疗方面的专业知识结合起来。

2021年全年财务指导(以百万计，%除外)

bioin将于今天(2021年7月28日星期三)召开电话会议和网络直播，讨论第二季度和2021年全年的财务业绩东部时间下午4:30。此活动可在BioMarin网站www.BioMarin.com的投资者部分访问。

关于BioMarin

BioMarin是一家全球性生物技术公司，为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗条件的患者开发创新疗法并将其商业化。该公司为代表重大未满足医疗需求的疾病和条件选择候选产品，充分了解生物学，并提供机会率先上市或提供比现有产品更大的好处。该公司的产品组合包括几种商业疗法和多种临床和临床前候选产品。

欲了解更多信息，请访问www.ppcfhw.com。

前瞻性声明

本新闻稿以及相关的电话会议和网络广播包含了关于BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)商业前景的前瞻性声明，包括但不限于以下声明:亚博软件安全吗2021年全年总收入、产品净收入、研发费用、销售、一般和管理费用、销售成本、GAAP净亏损、非GAAP收入和其他指定的损益表指导;经营活动产生的现金流量;商业产品的订购时间;对COVID-19大流行持续影响的预期;生物标记蛋白临床开发和商业前景的时机，包括临床研究和试验数据的宣布;BioMarin的候选产品和商业产品的临床开发和商业化，包括(i) BioMarin计划在2022年第二季度向FDA重新提交valoccogene roxaparvovec的BLA，对3期GENEr8-1研究的所有受试者进行为期两年的随访结果。(ii) BioMarin预计在2022年上半年提交BMN 351的IND申请，以及(iii) BioMarin和Allen Institute合作创建新的基因疗法;生物标志物候选产品的潜在批准和商业化，包括治疗软骨发育不全的VOXZOGO和治疗严重血友病A的valoccogene roxaparvovec;该批准决定的时间，包括(i) valoccogene roxaparvovec预计在2022年第二季度获得CHMP意见; (ii) the expectation of a European Commission Decision in the third quarter of 2021 following the receipt of the positive CHMP opinion for VOXZOGO and (iii) the extended PDUFA target action date with respect to VOXZOGO of2021年11月20日；以及BioMarin候选产品的预期益处和可用性，包括VOXZOGO将成为软骨发育不全儿童的第一个潜在药物治疗选择；以及潜在的增长机会和趋势，包括（i）在VOXZOGO可能获得全球批准的情况下，BioMarin将有巨大的机会来满足为其子女寻求治疗的家庭的兴趣，（ii）BioMarin认为，一次输注丙八碳烯-罗沙帕维奇基因疗法有可能解决未满足的出血控制需求，以及（iii）关于Palynziq的增长预期。

这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定性，因此实际结果可能与这些陈述存在重大差异。这些风险和不确定性包括，除其他外：BioMarin在其商业产品商业化方面的成功，包括BioMarin预测的新冠病毒-19大流行对其全球收入来源的影响，包括由于需求中断，例如错过患者输注和新患者延迟开始治疗；当前和计划中的临床前研究和临床试验的结果和时间安排，以及新冠病毒-19大流行对（i）BioMarin继续此类临床前研究和临床试验的能力的潜在影响，以及（ii）此类临床前研究和临床试验的时间安排，以及这些试验数据的发布；BioMarin成功制造其商业产品和候选产品的能力；FDA、欧盟委员会和其他监管机构就每种所述产品和候选产品作出决定的内容和时间安排，包括新冠病毒-19大流行对监管机构发布此类决定的能力的潜在影响以及此类决定的时间安排；每种产品的市场；BioMarin商业产品的实际销售以及新冠病毒-19大流行可能对此类销售产生的影响；介绍BioMarin商业产品的通用版本，特别是Kuvan的通用版本；以及BioMarin向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中详细说明的因素，包括但不限于BioMarin在截至2015年12月31日的季度报告表10-Q中的“风险因素”标题下包含的因素2021年3月31日这些因素可在以后的任何报告中加以更新。我们敦促各位股东不要过分依赖前瞻性陈述，这些陈述仅在本协议日期起生效。无论是由于新信息、未来事件或其他原因，BioMarin没有义务，也明确放弃更新或更改任何前瞻性陈述的义务。

BioMarin®、Brineura®、Kuvan®、Naglazyme®、Palynziq®和Vimizim®是BioMarin Pharmaceutical Inc.或其附属公司的注册亚博软件安全吗商标。沃克索戈™ 这是我们的商标。Aldurazyme®是BioMarin/Genzyme LLC的注册商标。本版本中出现的所有其他品牌名称和服务商标、商标和其他商品名称均为其各自所有者的财产。

下表按产品列出了净产品收入：

下表显示了按产品划分的北大专营权产品净收入:

非一般公认会计准则的信息

在这个新闻稿中提出的结果包括GAAP信息和非GAAP信息。如本新闻稿中所使用的，本公司将非公认会计准则收入定义为不包括净利息费用、所得税准备、折旧费用、摊销费用、基于股票的补偿费用、或有对价费用以及在某些期间某些其他特定项目的公认会计准则净收益/损失。如适用，详情如下。此外，生物标记在本新闻稿中还包括了这些调整对所提出的每个时期的GAAP净收益/亏损的某些组成部分的影响。在这方面，非公认会计准则收入及其组成部分，包括非公认会计准则的销售成本、非公认会计准则的研究和发展费用、非公认会计准则的销售、一般和管理费用、非公认会计准则的无形资产摊销和或有对价，非公认会计准则的无形资产销售收益和非公认会计准则的所得税收益是在与整体非公认会计准则措施相同的基础上编制的业务列项目，因此也是构成整体非公认会计准则措施的组成部分。

BioMarin定期在内部使用GAAP和非GAAP结果和预期来评估其财务运营绩效，并评估与其主要业务活动相关的关键业务决策：创新生物疗法的发现、开发、制造、营销和销售。由于非公认会计原则收入及其组成部分是BioMarin的重要内部计量单位，公司认为，结合BioMarin的公认会计原则信息提供这些信息可以增强投资者和分析师有意义地比较公司各期业绩及其前瞻性指导的能力，以及确定公司主要业务的经营趋势。BioMarin还在内部使用非GAAP收入来了解、管理和评估其业务，并做出经营决策，高管薪酬部分基于这一衡量标准。

非公认会计原则收入及其组成部分不应单独考虑，作为可比公认会计原则措施的替代或优于可比公认会计原则措施，应结合按照公认会计原则编制的合并财务信息进行阅读。投资者应注意，非GAAP信息并非根据任何全面的会计规则或原则编制，也不反映根据GAAP确定的与公司经营成果相关的所有金额。投资者还应注意，这些非GAAP措施没有GAAP规定的标准化含义，因此对投资者的有用性有限。此外，未来可能会不时有其他项目，本公司可能出于其非公认会计原则措施的目的而排除在外；同样，本公司可能在未来停止排除历史上因其非公认会计原则措施而排除的项目。由于非标准化定义，BioMarin在本新闻稿和随附表格中使用的非GAAP计量可能与其他公司使用的类似标题计量不同，因此可能无法直接进行比较。

下表显示了GAAP净收益(损失)与非GAAP收入的对账情况:

以下向非公认会计原则信息报告的公认会计原则对账提供了非公认会计原则调整对所列各期间公司经营业绩某些组成部分的影响的详细信息。

来源：生物制药亚博软件安全吗公司。