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根据中期临床前研究结果,美国FDA暂停了BMN 307 PKU成人患者的phaless 1/2期基因治疗研究
bioin还暂停了美国以外的更多参与者参与Phearless 1/2期研究
BioMarin正在与FDA和其他卫生当局合作,并将在可行的情况下传达下一步行动
2021年9月5日

,位于加利福尼亚州圣拉斐尔。2021年9月6日//--Bi亚博软件安全吗oMarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克:BMRN)今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)暂停BMN 307 Phearless 1/2期研究的临床试验。Phearless研究正在评估BMN307,一种AAV5苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因治疗成人苯丙酮尿症(PKU)的研究。FDA的临床搁置是基于临床前非GLP药理学研究的临时安全性结果。

BioMarin Pharmaceutical logo (PRNewsfoto/亚博软件安全吗BioMarin Pharmaceutical Inc.)

该公司开展了这项临床前研究,以了解BMN 307活性在具有两种生殖系突变的小鼠中的持久性,这可能使小鼠易于发展成恶性肿瘤。其中一个突变消除了PKU中缺失的PAH基因,第二个突变导致动物免疫缺陷。在63只接受治疗的动物中,在最高剂量组(2e14 Vg/kg)给予BMN 307的7只动物中,有6只在给药52周后肝尸检发现肿瘤,证据表明AAV载体的部分整合到基因组中。在24周时,任何小鼠均未观察到损伤。其中5只患有腺瘤,1只患有肝细胞癌(HCC)。这些发现对人类的可译性尚不确定,有待进一步研究。

迄今为止,该公司仅在phhearless 1/2期临床研究中给人低剂量2e13 vg/kg或6e13 vg/kg。部分由于以往的啮齿动物研究发现的风险,“无耳”研究参与者的肝脏健康状况受到定期监测。公司将与数据审查委员会和主要研究人员合作,进一步评估已服药的研究参与者,并将继续对他们进行长期监测。这些临床前啮齿类动物研究结果的临床意义尚未确定,由于AAV整合导致的癌症尚未在大型动物或人类中观察到。BioMarin将暂停这项全球1/2期研究的进一步招募,直到这些发现的调查完成。该公司正在与FDA和其他卫生部门合作,并将在可行时就该项目的下一步进行沟通。

“已有3000多名患者接受了基因治疗,目前还没有相关癌症的报道。承认这个问题的复杂性,正如本周FDA讨论中强调的那样,整合突变和由此产生的癌症形成已经在使用其他AAV载体的小鼠中观察到,”说汉克•福克斯生物标志物全球研发总裁,医学博士。“因此,我们计划调查这些发现。对于已经接受较低剂量这些病媒的患者,我们将继续仔细评估和监测他们的健康。我们致力于了解并降低致癌风险。”

对苯丙酮酸尿

PKU,或苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺乏,是一种遗传疾病,影响着世界上生物标志物运作地区约7万名确诊患者,由PAH酶缺乏引起。这种酶是苯丙氨酸代谢所必需的,苯丙氨酸是在大多数含蛋白质食物中发现的必需氨基酸。如果活性酶的数量不足,苯丙氨酸在血液中积累到异常高的水平,并对大脑产生毒性,导致各种并发症,包括严重的智力残疾、癫痫、震颤、行为问题和精神症状。由于上世纪60年代和70年代初实施的新生儿筛查工作,在实施新生儿筛查方案的国家,几乎所有40岁以下的结核性腹膜透析患者在出生时就得到诊断,并在出生后不久实施治疗。PKU可以通过严格限制稀土元素的饮食来管理,辅以低蛋白改性食品和无稀土元素的医疗食品;然而,大多数患者很难坚持终生严格的饮食,以达到充分控制血液苯丙氨酸水平所需的程度。儿童期对苯丙氨酸的饮食控制可以预防主要的发育性神经毒性,但青春期和成年期对苯丙氨酸的不良控制与一系列神经认知障碍有关,并对功能产生重大影响。

想要了解更多关于PKU和PAH缺乏的信息,请访问www.PKU.com.本网站所载的资料并没有作为参考资料纳入本新闻稿。

关于BioMarin

bioin是一家全球性生物技术公司,为严重和危及生命的罕见和超罕见遗传疾病患者开发和商业化创新疗法。该公司的产品组合包括七个商业化产品和多个临床和临床前产品候选。欲了解更多信息,请访问www.ppcfhw.com.该等网站上的资料并没有作为参考资料纳入本新闻稿。

前瞻性声明

本新闻稿包含关于BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)业务前景的前瞻性声明,包括但不限于以下声明:亚博软件安全吗该公司暂停了在全球范围内的phhearless 1/2期研究的注册,临床前研究结果对307临床项目的影响,临床前研究结果对人类患者的可预测性,生物标记蛋白BMN 307项目的发展,包括对监管互动和决策的时间和过程的影响。这些前瞻性陈述是预测,涉及风险和不确定性,因此实际结果可能与这些陈述有重大差异。这些风险和不确定性包括:美国食品和药物管理局(fda)、欧盟委员会(European Commission)和其他监管机构决定的内容和时间;研究和开发中固有的不确定性,对临床和临床前数据进行持续审查的结果;与临床前研究结果相关的其他实验结果;当前和未来与BMN 307相关的临床试验的结果和时机;以及生物标记在提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件中详细列出的因素,包括但不限于生物标记季度报告中表格10-Q的“风险因素”标题下所包含的因素2021年6月30日这些因素可在以后的任何报告中加以更新。我们敦促各位股东不要过分依赖前瞻性陈述,这些陈述仅在本协议日期起生效。无论是由于新信息、未来事件或其他原因,BioMarin没有义务,也明确放弃更新或更改任何前瞻性陈述的义务。

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SOURCE 亚博软件安全吗BioMarin Pharmaceutical Inc。